영진약품, 기술이전한 PMD치료제 美FDA 임상 2/3상 IND 승인

스웨덴 바이오벤처사 Abliva AB, 미토콘드리아 이상 질환 혁신신약 개발 추진 영진약품은 지난 2017년 스웨덴 바이오벤처회사 아블리바(Abliva AB·구 NeuroVive)에 기술이전한 미토콘드리아 이상 질환 치료 후보물질 KL1333의 임상 2/3상시험계획서(IND)가 미국 식품의약국(FDA)로부터 승인받았다고 7일 밝혔다. KL1333의 기술이전 당시 계약규모는 5700만달러(약 627억원)로 영진약품은 그간 200만달러(약 23억원)의 계약금을 수령했다. 이번 FDA 임상 2/3상 IND가 승인됨에 따라 임상마일스톤을 단계별로 수령한다. KL1333은 영진약품이 지난 2017년 1월 흡수합병한 KT&G생명과학에서 2013년부터 대사·난치성 질환 치료제로 독자 개발해 온 신약물질로, 2017년 4월 Abliva에 기술이전돼 2018년 미국 식품의약국(FDA)와 유럽 의약품청(EMA)로부터 희귀의약품으로 지정받았다. 아블리바(Abliva)는 2021년 5월 영국 1a/b상을 성공적으로 완료했으며, 치료제가 없어 시장 성장 잠재성이 높은 미토콘드리아 이상

LG화학 "제미글로+SGLT2억제제 병용요법 혈당 강하 효과 극대화"

국제당뇨병연맹총회서 제미글로 병용 요법 'SOLUTION 스터디' 초록 발표 LG화학은 국제당뇨병연맹총회(IDF Congress)에 참가해 제미글로 추가 3제 병용 요법의 임상 3상 결과를 공개한다고 7일 밝혔다. 임상명은 솔루션(SOLUTION) 스터디로 당뇨병 환자들에게 혈당 강하 효과를 극대화할 수 있는 새로운 약물 조합을 제시하겠다는 의미를 담았다. 이번 임상은 제2형 당뇨병 1차 약제인 메트포르민 성분과 최신 당뇨약인 SGLT-2 억제제 계열의 다파글리플로진 성분을 함께 복용하는 315명의 당뇨병 환자들에게 제미글로 또는 위약을 24주간 추가 투약한 후 당화혈색소(HbA1c) 등을 비교하는 시험이다. 기저(Baseline) 대비 24주째 당화혈색소는 제미글로군 0.86%, 위약군 0.20% 감소해 제미글로 투여군의 혈당 감소 효능이 위약군 대비 우월한 것으로 나타났다. 저혈당 포함 이상반응 발생률은 두 그룹간 유의한 차이가 없었다. 당화혈색소 수치 7.0% 도달률은 제미글로군이 60.56%로 위약군(17.53%) 대비 높았으며, 당화혈색소 목표 수치

"100% 재발하는 다발골수종, 신약 기반 치료를 환자들에게 더 빠르게 접근시켜야"

서울성모병원 박성수 교수 "국내 다잘렉스 리얼월드연구서 기존 임상보다 효과 뛰어나…많은 약 자유롭게 쓸수있어야 생존율↑" [메디게이트뉴스 박도영 기자] 혈액암의 하나인 다발골수종은 재발을 피할 수 없는 암종이다. 재발이 잦은 만큼 치료 차수가 높아질수록 기존 치료제에 내성이 생기는 경우가 많아 치료 옵션이 제한적이다. 특히 적어도 세 가지 치료에 실패한 삼중 불응성 다발골수종 환자의 기대 여명은 약 5.1개월에 그친다. 그동안 우리나라에서 삼중 불응성 다발골수종 환자에서 사용할 수 있었던 치료제는 프로테아좀 억제제와 면역조절제제 두 가지로, 재발하더라도 이런 치료제를 다시 사용하는 방법밖에 없었다. 그러나 2017년 단클론항체인 다잘렉스(성분명 다라투무맙)가 새롭게 도입되고 2019년 보험급여가 적용되면서 삼중 불응성 다발골수종 환자에게도 새로운 치료 기회가 열렸다. 서울성모병원 혈액내과 박성수 교수는 최근 국내 삼중 불응성 다발골수종 환자를 대상으로 다잘렉스 단독요법의 리얼월드 데이터를 발표했다. 이 연구는 임상시험 조건을 충족하지 못한 환자가 다수 포함됐음에도 기존 임상보다 더 좋은 결과가 나왔다는

바이엘 코리아, 만성 심부전 치료제 베르쿠보 국내 허가

세포내 고리형 일인산 구아노신 합성을 촉진해 심근 및 혈관 기능 개선 바이엘코리아는 만성 심부전 치료제 베르쿠보(Verquvo, 성분명 베리시구앗)가 지난달 30일 식품의약품안전처로부터 국내 허가를 취득했다고 2일 밝혔다. 베르쿠보(2.5㎎, 5㎎, 10㎎)는 최근에 심부전으로 인한 입원 또는 외래에서 정맥용 이뇨제 투여를 경험한 좌심실 박출률이 45% 미만으로 저하된 증상성 만성 심부전 환자에서 심혈관질환으로 인한 사망 및 심부전으로 인한 입원 위험을 감소를 위해 다른 심부전 치료제와 병용하여 투여하는 것으로 승인받았다. 심부전은 심장의 구조적 혹은 기능적 이상으로 말초 기관에 필요한 만큼의 산소를 전달하지 못하는 상태로 관상동맥질환, 고혈압 등 여러 심혈관질환의 최종 합병증으로 나타나는 질환이다. 65세 이상 환자들의 주요 입원 원인으로 인구 고령화에 따라 지난 10년간 국내 심부전 유병률은 꾸준히 증가하는 추세를 보이고 있다. 시간이 갈수록 악화될 위험성이 높으며 심부전으로 진단받은 환자 중 50%가량은 5년 이내에 사망할 정도로 생존율이 낮다.

한미약품, 에제티미브+로수바스타틴 '로수젯 저용량' 출시

로수젯 4개 용량 라인업…한국인 대상 3상임상 완료 한미약품은 로수바스타틴과 에제티미브를 결합한 로수젯의 저용량 제품을 출시했다고 1일 밝혔다. 저용량 로수젯은 이상지질혈증 치료 성분인 로수바스타틴 2.5mg과 에제티미브 10mg의 복합신약이다. 한미약품은 국내 환자 279명 대상의 3상 임상을 통해 유효성과 안전성을 확인했으며, 해당 연구는 지난 8월 국제 학술지인 유럽 임상약리 및 치료 학회 공식 저널(Clinical Therapeutics)에 온라인으로 게재됐다. 해당 연구에 따르면 로수젯10/2.5mg이 로수바스타틴 2.5mg, 5mg 단일제 대비 LDL-C 감소에 효과적이며, 8주차 LDL-C 수치가 기저치 대비 약 46% 감소했음을 확인했다. 특히 심혈관 위험도 경·중증(Low·Moderate risk)환자의 경우 목표 LDL-C 수치에 100% 도달했다. 저용량 로수젯 3상 임상연구 책임자인 서울아산병원 심장내과 이철환 교수는 "저용량 로수젯의 우수한 LDL-C 강하 효과를 입증했다는 점에서 의미가 크다"면서 "경증, 중

환인제약, 뇌전증 치료 신약 제비닉스정 발매

포르투갈 비알社제품으로 4건의 3상임상시험 통해 유효성·안전성 확인 환인제약은 국내 독점 공급계약을 체결한 포르투갈 비알(BIAL)사의 뇌전증 치료 신약 '제비닉스정(에슬리카르바제핀아세테이트)'을 12월 1일자로 발매했다. 유럽 제품명은 Zebinix, 미국은 APTIOM로, 전세계에 시판되고 있다. 이번에 환인제약이 해당 약물을 한국에 발매하면서 국내 의료 현장에도 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있게 됐다. 제비닉스정은 2차성 전신발작 동반 여부와 관계 없이 새롭게 진단받은 뇌전증 성인 환자의 부분발작 치료에 부가 및 단독요법으로 사용할 수 있으며, 6세 이상에서는 부가요법으로 사용할 수 있다. 성인 부분발작 치료에서 부가요법으로의 유효성은 아시안, 코카시안, 아프리칸 등 약 1300명 이상의 다양한 인종을 대상으로 실시된 4건의 위약대조 3상 임상시험(BIA-2093-301, 302, 303, 304)을 통해 확인했으며, 표준화된 발작 빈도의 유의한 감소를 입증했다. 또한 815명의 성인 부분발작 환자를 대상으로 한 활성대조(서방형 카르바마제핀)

아두헬름, 바이오마커와 알츠하이머 치매 임상적 저하 감소 간 유의미한 상관관계 확인

아밀로이드 베타 플라크·타우 단백질 감소시켜 임상적 저하 감소 효과에 대한 추가 근거 제시 바이오젠이 알츠하이머 치매 임상시험(CTAD, Clinical Trials on Alzheimer’s Disease conference) 학술회의에서 알츠하이머 치매 치료제 아두헬름(ADUHELM, 성분명 아두카누맙) 3상 임상의 추가분석데이터를 발표했다고 1일 밝혔다. 이번에 발표된 자료는 아두헬름 3상 임상시험에 참가한 환자 1800명 이상의 약 7000개 혈장 표본에 대한 데이터를 분석한 결과로, 혈장 p-타우181(p-tau181) 감소와 알츠하이머병의 인지 및 기능 저하의 감소 간 통계적으로 유의한 상관관계가 확인됐다. 또한 혈장 p-타우181의 감소는 아밀로이드 베타 플라크의 저하와 상관관계도 확인됐다. 아두헬름 핵심(pivotal) 3상 임상인 EMERGE 및 ENGAGE 연구에서 확보된 혈장 표본에 대한 이번 분석은 사전정의(pre-specified)된 분석으로 외부 검사 기관에서 실시됐다. 이번 분석에서 아두헬름은 p-타우181로 측정했을 때, 알츠하이머 치매의 결정

화이자, 급성 골수성 백혈병 치료제 '마일로탁주' 국내 허가

최초이자 유일한 CD33 표적 ADC…새로 진단된 CD33 양성 AML 성인 환자 치료에 사용 한국화이자제약은은 급성 골수성 백혈병(acute myeloid leukemia, AML) 치료제인 '마일로탁주(성분명 겜투주맙오조가마이신)'가 지난달 18일 식품의약품안전처로부터 국내 허가를 받았다고 1일 밝혔다. 마일로탁은 2019년 12월 희귀의약품 지정받았으며 새로 진단된 CD33 양성의 급성 골수성 백혈병 성인 환자의 1차 치료에 사용할 수 있도록 허가를 받았다. CD33 표적 단클론항체와 세포독성약물인 칼리키아마이신(calicheamicin)으로 구성된 항체-약물 접합체(antibody drug conjugate, ADC)로 전체 급성 골수성 백혈병 환자의 90%에서 나타나는 CD33 항원을 발현하는 세포에 작용해 암세포의 성장을 차단하고 세포사멸을 유도한다. 이번 국내 허가를 통해 CD33 양성 급성 골수성 백혈병 환자 치료에 최초이자 유일한 표적 치료 옵션이 됐다. 마일로탁 허가는 만 50~70세의 이전 치료 경험이 없는 새로이 진단된 급성 골수성 백혈병 환자 271명을

올해 국내 식약처 승인을 받은 폐암 적응증 연구는?

총 30개 임상시험계획서(IND) 승인…3상 7개, 연구자임상·2상 18개, 1상(1/2상포함) 5개 [메디게이트뉴스 서민지 기자] 폐암은 조기진단률이 낮아 3~4기에 치료를 시작하는 환자가 많고, 재발 가능성도 다른 암에 비해 높아 치료가 어려운 실정이다. 미충족수요(Unmet Needs)가 높은 분야인 만큼 혁신신약 개발을 위한 임상시험이 활발하게 이뤄지고 있다. 30일 식품의약품안전처 의약품통합정보시스템에 따르면, 올해 폐암을 적응증으로 한 임상시험계획(IND) 총 30개를 승인했고 현재 임상시험이 이어지고 있는 것으로 나타났다. 우선 올해 1월 6일 엔케이맥스가 티로신키나아제 저해제(TKI) 치료에 실패한 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암(Non-Small Cell Lung Cancer)을 적응증으로 하는 세포치료제 SNK01(NK Cells·자가혈액유래 자연살해세포)의 임상 1/2a상 시험계획서를 승인받고 환자를 모집 중이다. 이는 EGFR, ALK 또는 ROS1 유전자 변이에 대한 TKIs 치료에 실패한 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 환자에게 항암면역을 유도하고

파스퇴르연구소·스탠다임, AI 감염병 신약개발 추진

스탠다임 인공지능 신약개발 플랫폼과 파스퇴르 감염병 연구 역량 접목 한국파스퇴르연구소는 스탠다임과 인공지능(AI) 기반 감염병 신약개발을 위한 업무협약을 체결했다고 30일 밝혔다. 협약식에는 지영미 한국파스퇴르연구소 소장, 스탠다임 김진한 대표 등이 참석했다. 이번 협약을 계기로 스탠다임의 인공지능 신약개발 플랫폼과 한국파스퇴르연구소 감염병 연구 역량을 접목, 혁신적인 감염병 신약 후보물질 도출을 위한 공동연구, 학술교류 등을 추진한다. 특히 양 기관은 결핵 치료제 개발에 우선순위를 두고 협력할 예정이다. 스탠다임은 자체 신약 디자인 인공지능 플랫폼인 스탠다임 베스트(Standigm BESTTM)의 스캐폴드 기반 분자생성 모델과 3차원 분자구조의 특징을 학습한 딥러닝 예측 모델을 활용할 계획이다. 기존 연구협력에서 도출된 주요 스캐폴드(scaffold)에 기반해 항결핵(anti-tubercular) 활성이 예상되는 신규 약물 후보물질을 생성하고, 이중 가장 활성이 높은 항결핵 물질의 우선순위를 정해 최종 합성 후보들을 선별한다. 앞서 양 기관은 결핵