셀트리온, 키트루다 바이오시밀러 'CT-P51' 美 3상 IND 신청

셀트리온이 키트루다(KEYTRUDA, 성분명 펨브롤리주맙) 바이오시밀러 'CT-P51'의 미국 임상 3상 진행을 위한 임상시험계획서(IND)를 미국 식품의약국(FDA)에 제출했다고 17일 밝혔다. 이번 글로벌 임상에서는 전이성 비소세포폐암(NSCLC) 환자 총 606명을 대상으로 오리지널 의약품인 키트루다와 CT-P51 간의 유효성 동등성 입증을 위한 비교연구를 진행할 예정이다. 키트루다는 비소세포폐암 등을 적응증으로 하는 면역항암제로 지난해 매출은 약 250억1100만 달러(약 32조5143억원)를 기록하며 글로벌 매출 1위 의약품에 올랐다. 2029년 11월과 2031년 1월에 미국과 유럽에서 각각 물질 특허가 만료될 예정이다. 셀트리온은 이번 임상을 바탕으로 항암제 바이오시밀러 제품군을 확대한다는 방침이다. 이미 유방암 및 위암 치료제 허쥬마(성분명 트라스투주맙), 전이성 직결장암 치료제 베그젤마(성분명 베바시주맙), 혈액암 치료제 트룩시마(성분명 리툭시맙) 등 3개 항암제를 2024.06.17

와이바이오로직스-아이엠바이오로직스-HK이노엔 공동개발 신약 기술이전 확정

와이바이오로직스가 아이엠바이오로직스, HK이노엔 3사가 공동으로 개발한 OX40L와 TNF-α 타깃 이중항체 신약 ‘IMB-101(OXTIMA)’에 대한 기술이전 계약이 확정됐다고 17일 밝혔다. 선급금 2000만 달러를 포함한 총 계약규모는 9억4000만 달러이며, 아이엠바이오로직스 주도 아래 기술수출 계약이 성사됐다. 계약지역은 아시아를 제외한 글로벌(일본 포함)이다. 와이바이오로직스는 약정된 지분율에 따라 수익금을 수령하며, 총 계약 외 출시 후 매출에 따른 로열티도 별도 수령한다. 기술 도입 상대기업은 OX40-OX40L 시그널 저해제를 집중 개발하는 미국의 내비게이터 메디신(Navigator Medicines)으로 미국의 대형 벤처캐피탈인 RA 캐피털매니지먼트(RA Capital Management)의 투자를 받았다. IMB-101은 OX40L와 TNF-α를 동시에 표적해 선천면역의 주요 염증성 사이토카인과 후천면역의 중심인 T-세포를 동시에 제어하는 자가면역질환 치료용 이 2024.06.17

스탠포드 연구팀 "CAR-T 치료제 이차 암 발생 위험 낮다"…美FDA 경고와 다른 결론

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 지난해 11월 미국 식품의약국(FDA)은 승인된 BCMA 또는 CD19 표적 CAR-T 치료제 투여 이차 악성 종양 발생 사례를 확인해 조사에 들어갔다. 치료를 받았던 암과 무관한 T세포 암 진단을 받은 환자에 대한 보고가 잇따랐기 때문이다. 평가 결과 FDA는 CAR 양성 종양을 포함한 성숙 T세포 악성 종양이 투여 후 수 주 내에 나타날 수 있으며, 이는 치명적인 결과를 초래할 수 있다는 결론을 내리고 올해 4월 CAR-T 치료제에 박스형 경고문을 업데이트 하도록 했다. 대상 약물은 ▲BMS의 아벡마(Abecma)와 브레얀지(Breyanzi) ▲존슨앤즈존슨(J&J)의 카빅티(Carvykti) ▲노바티스(Novartis)의 킴리아(Kymriah) ▲길리어드(Gilead)의 테카투스(Tecartus)와 예스카타(Yescarta) 등 승인된 CAR-T 치료제 6종 모두였다. 그러나 최근 FDA의 결론과 상반되는 대규모 연구 결과가 나왔다. CAR-T 세포 2024.06.15

로슈, '에브리스디' 제 1형 SMA 소아 환자 대상 5년 장기 데이터 발표

한국로슈가 척수성 근위축증(SMA) 치료제 ‘에브리스디(EVRYSDI, 성분명 리스디플람’)가 5년 장기 임상 데이터를 통해 제1형 척수성 근위축증 소아 환자에서 지속적인 효과와 안전성 프로파일을 확인했다고 14일 밝혔다. 해당 데이터는 에브리스디의 주요 3상 임상인 FIREFISH의 오픈라벨 연장 연구 결과에서 도출된 것으로, 5~7일 미국 오스틴에서 열린 ‘Cure SMA 연구 및 임상 치료 학술대회(Cure SMA Research & Clinical Care Meeting)’에서 공개됐다. 발표된 데이터에 따르면 에브리스디로 치료를 5년 간 지속한 결과 환아의 생존율, 도움 없이 앉기, 서기, 걷기 능력이 유지 및 향상된 것으로 나타났다. 에브리스디 치료 5년 시점에, 환아의 91%가 생존했고 81%는 영구적인 호흡 보조기 없이 생존했으며 대다수(59%)가 별다른 도움 없이 30초 이상 앉아 있는 상태를 유지할 수 있었다. 서기가 가능한 환자 7명 중, 3명은 도움을 받아 서기 2024.06.14

지노믹트리, 방광암 진단 제품 '얼리텍-B' 확증임상 성능시험에서 유효성 입증

지노믹트리가 방광암 조기진단을 위한 '얼리텍-B' 체외 분자진단 제품이 식품의약품안전처 제조 허가 획득을 위한 확증 임상적 성능시험(NEXT-BC)에서 유효성을 입증했다고 14일 밝혔다. 이번 임상시험은 혈뇨 환자들을 대상으로 방광암 진단에 대한 얼리텍-B 진단법 효력을 평가하기 위해 설계됐다. 임상시험은 얼리텍-B 검사를 통해 예후가 나쁜 방광암 환자 식별 성능에 대한 통계적 유효성을 평가하는 것을 주요 목적으로 진행됐다. 부가적인 목적으로는 기존에 상용적으로 사용하고 있는 다른 진단법들과의 비교분석과 전체 방광암에 대한 진단적 민감도 및 특이도를 유효성 평가변수로 설정했다. 이번 확증임상시험 데이터를 분석한 결과, 예상한 성능이 통계적으로 유효성이 입증됐다. 얼리텍-B는 방광암 조기진단용 바이오마커로, 자체 발굴하고 검증한 PENK 메틸화 유전자를 대상으로 검출 민감도를 최적화시킨 독창적인 측정 기술인 LTE-qMSP를 사용해 방광암을 진단한다. 소변 속 바이오마커를 민감하게 측 2024.06.14

셀트리온, EULAR서 악템라 바이오시밀러 임상 결과 발표

셀트리온이 유럽류마티스학회(EULAR 2024)에서 류마티스 관절염(RA) 치료제 악템라(ACTEMRA, 성분명 토실리주맙) 바이오시밀러 ‘CT-P47’의 임상 결과에 대한 포스터를 2건 발표했다고 14일 밝혔다. EULAR는 전 세계 전문가들이 모여 최신 임상 결과와 치료제 개발 동향 등 연구 정보를 공유하는 세계 최고 권위의 류마티스 질환 학회 중 하나다. 올해는 오스트리아 빈에서 15일까지 진행된다. 셀트리온은 이번 학회에서 RA 환자 471명을 대상으로 52주간 진행한 CT-P47 정맥주사(IV) 제형 글로벌 임상 3상 중 32주까지의 결과를 포스터로 발표했다. 임상 결과 1차 유효성 평가 지표에서 오리지널 의약품과 CT-P47 투여군간 차이가 사전에 정의한 동등성 기준을 충족해 오리지널 의약품 대비 동등한 유효성을 확인했고 안전성, 약동학적 특성에서도 유사성을 확인했다. 또한, 오리지널 제품에서 CT-P47로 교체 투여한 집단에서도 8주간 각 제품의 유지군들 대비 유사한 유 2024.06.14

살아있는 기증 간 이용 英 스타트업, 베링거 이어 GSK와도 연구 협력

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 만성 간질환 치료를 위한 RNA 의약품을 개발하는 영국 스타트업이 4월 베링거 인겔하임(Boehringer Ingelheim)과 10억 달러 계약을 체결한데 이어 이번에는 GSK와 손을 잡았다. 오커 바이오(Ochre Bio)는 GSK와 다년간의 데이터 라이선스 계약을 시작한다고 12일(현지시간) 밝혔다. 이번 협력으로 오커와 GSK는 간 질환 해결을 위한 의약품 개발 우선 순위를 정하고 가속화하는데 힘쓴다. 오커는 장기 기증에는 적합하지 않지만 약물 연구에는 사용할 수 있는 간을 기증 받아 기계에서 한동안 살아있는 상태로 유지해 연구에 활용한다. 여기에 머신러닝과 대규모 인간 데이터 세트, 자체 RNA 화학을 결합한 독점적인 발굴 플랫폼을 가지고 있다. 이번 파트너십으로 GSK는 독점적인 간 데이터 세트를 생성하기 위해 오커의 컴퓨터 생물학, 세포 및 관류 인간 장기 플랫폼을 사용할 수 있으며, 비독점적으로 광범위한 과거 간 데이터 라이브러리에 접근할 2024.06.14

뉴라클사이언스, 항체신약 NS101 국가신약개발사업단 2024년 1차 임상과제에 선정

뉴라클사이언스가 자체 개발 중인 난청 항체치료제 후보물질인 NS101의 '시냅스 복원 기전의 감각신경성 난청 항체 치료제의 임상개발 및 사업화 추진' 연구개발 프로젝트가 국가신약개발사업단의 2024년 1차 국가신약개발사업 임상1상 단계 연구과제에 선정됐다고 13일 밝혔다. 이번 국가신약개발사업 선정으로 뉴라클사이언스는 안전성 및 탐색적 유효성 확인을 위한 임상 1b상시험 연구개발비를 지원받게 된다. NS101은 퍼스트인클래스(first-in-class) 항체신약 후보물질로, 시냅스의 구조와 기능을 복원하는 독창적인 작용 기전에 의해 알츠하이머 치매, 난청, 급성척수손상, 망막병증 등 다양한 퇴행성 신경질환 치료제로 개발될 수 있다. 올해 1월 식품의약품안전처로부터 돌발성 감각신경성 난청을 적응증으로 하는 임상 1b/2a상 진입을 승인받고 현재 고대안암병원에서 정상인 참가자를 대상으로 한 임상 1b상을 진행하고 있다. 뉴라클사이언스 성재영 대표는 "이번 국가신약개발사업 과제 선정은 국 2024.06.13

랩지노믹스, OTD 폐암 동반진단 서비스 본격화

랩지노믹스가 차세대 염기서열분석(NGS) 기반 오티디-렁(OTD-Lung) 서비스를 통해 비소세포폐암 환자들의 유전자 변이에 맞춰 표적 치료제 처방 가능성을 높일 수 있는 진단 데이터를 제공하고 환자의 치료 확률을 높이겠다고 13일 밝혔다. OTD 폐암 동반진단 비용은 다른 암종 대비 본인부담 비율이 낮아 가파른 매출 성장이 기대된다. OTD-Lung 서비스는 비소세포폐암 환자에게 특화된 검사다. 타 암종에 비해 조직 획득이 어려운 폐암 환자로부터 적은 조직만으로도 2주 이내 정확한 결과를 제공한다. 기존의 모든 암종에 진행되는 검사(고형암 레벨2)에 비해 약 43% 의료비 절감 효과도 있어 환자 접근성과 검사 선택 빈도가 높아지는 추세다. 랩지노믹스 측은 "선별급여 기준에 따라 환자 부담도 낮아지고 개인 맞춤형 정밀 의료의 중요성이 높아지고 있어 상급 종합병원과 암 전문 병원에서 OTD-Lung에 대한 관심이 급격히 늘어나는 중이다"면서 "이미 국내 유수의 대학병원들이 도입했으며 2024.06.13

그래디언트 바이오컨버전스, HLB바이오스텝과 암환자 유래 오가노이드 이식 동물 모델 공동 사업화 추진

그래디언트 바이오컨버전스가 비임상 임상시험수탁기관(CRO)인 HLB바이오스텝과 암환자 유래 오가노이드 마우스 이식 모델(PDOX) 공동사업을 위한 업무협약을 체결했다고 13일 밝혔다. 이번 업무협약을 바탕으로 양사는 암환자 유래 오가노이드(PDO)를 마우스에 이식하는 주문형 PDOX 생산라인을 구축하고, 환자 조직 마우스 이식 모델(PDX)의 한계를 극복한 약물동역학(Pharmacodynamics) 평가 모델을 전 세계 신약 개발사에 제공할 계획이다. PDX 모델은 제작 성공률이 30% 미만에 불과하고 단회 사용만 가능한 반면 PDOX는 암종에 따라 최대 90% 수준의 수립 성공률을 보인다. 그래디언트 바이오컨버전스는 PDO가 수 세대의 계대 배양 후에도 유전적 다양성이 유지돼 면역결핍 마우스에 이식 시 대량 및 반복 생산이 용이한 표준화된 약물동역학 동물 모델을 제작할 수 있다고 설명했다. 그래디언트 바이오컨버전스 이진근 대표는 "이번 업무협약을 바탕으로 자사가 구축한 세계 최대 2024.06.13