BRAF 변이 대장암 첫 표적치료제 비라토비 급여…"혜택보려면 NGS 검사 보험 지원 늘려야"

[메디게이트뉴스 박도영 기자] BRAF 변이를 동반한 대장암은 기존 표준 치료에 저항성을 보여 치료가 잘 안되는 것이 특징이다. 기대 수명이 정상형 대장암의 절반에 미치지 못하며, 그 중에서도 BRAF V600E 변이는 예후가 더 불량했다. 올해부터 BRAF V600E 변이에 대한 첫 표적치료제가 국내에서 보험 적용을 받으며 치료 환경이 개선될 것으로 기대되는 가운데, 더 많은 환자들이 혜택을 받을 수 있도록 차세대염기서열분석(NGS) 검사의 보험 적용을 확대해야 한다는 지적이 나왔다. 한국오노약품공업이 비라토비(성분명 엔코라페닙)의 건강보험 급여 적용을 기념해 11일 기자간담회를 열고, BRAF V600E 변이 전이성 직결장암의 치료 현황과 비라토비의 임상적 가치를 소개했다. BRAF V600E 유전자에 변이가 발생하면 MAPK 신호전달경로가 과활성화 돼 세포가 비정상적으로 성장·증식한다. 비라토비는 이전 치료 경험이 있고 BRAF V600E 변이가 확인된 전이성 직결장암 성인 환 2024.01.11

2023년 거래규모 커진 ADC 라이선싱…빅파마가 도입한 약물은

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 2022년에 이어 2023년에도 항체약물접합체(ADC)에 대한 제약회사들의 관심이 뜨거웠다. 2023년 제약바이오 인수합병(M&A) 시장에서 빅파마들은 종양학 분야의 바이오텍을 가장 많이 사들였는데, 특히 ADC 기업에 가장 큰 돈이 몰렸다. 이는 라이선싱 활동에서도 마찬가지였다. 최근 JP모건(J.P.Morgan)이 발표한 보고서에 따르면 지난해 4분기 라이선스 파트너십 계약이 108건 이상 체결됐다. 총 규모는 약 630억 달러였는데, 이 중 300억 달러 이상이 ADC 계약이었다. 거래금액이 늘면서 선급금 규모는 총 46억 달러로, JP모건의 데이터 수집 이래 사상 최고치를 기록했다. MSD는 30조원에 가까운 220억 달러의, 단일 계약으로는 가장 규모의 계약을 체결했고, BMS는 최대 81억 달러 규모의 계약을 체결해 이중특이적 ADC 개발에 나섰다. 이미 지난해 초 ADC 기업 시젠(Seagen) 인수에 430억 달러를 쓴 화이자(Pfizer 2024.01.11

듀센근이영양증 치료제 국내 도입 위한 '듀센근이영양증환우회' 출범

신경계 근육 희귀질환인 듀센근이양양증(DMD)의 환우회가 오는 13일 비영리법인 창립 총회를 개최한다고 밝혔다. 듀센근이영양증(DMD) Duchenne Muscular Dystrophy 주로 남아에게 영향을 미치는 근육질환으로 보통 2~3살에 증상이 시작돼 빠르게 악화되며 대부분은 10세 전후로 보행 능력을 상실하는 것으로 알려진 심각한 유형의 진행성 희귀질환이다. 이번 총회는 듀센근이영양증 환우회의 정회원과 해당 질환의 치료제 개발 및 치료에 힘쓰고 있는 제약사와 의료계에서도 함께 관심을 가지고,온-오프라인으로 함께 참여할 예정이다. 참여하는 기업과 의료진은 한국로슈, 서울대어린이병원 소아신경과 채종희 교수, 용인세브란스대병원 소아청소년과 이하늘 교수, 양산부산대병원 신경과 신진홍 교수, 미국베일러의과대학 유전자분야 한승엽 박사 등이다. 이번에 출범하는 듀센근이영양증환우회 ‘DMD UNION(디엠디유니온)’은 환우와 보호자들의 교류와 친목을 위한 단체가 아니라 우리 사회에 질환을 2024.01.10

엔젠바이오, 베르티스와 멀티오믹스 기반 AI 조기진단 기술개발 MOU 체결

엔젠바이오가 베르티스와 멀티오믹스(Multi Omics) 기반 AI 조기진단 기술개발 및 사업화를 위한 업무협약을 체결했다고 10일 밝혔다. 이번 업무협약으로 양사는 전략적 협력관계를 맺고 암, 치매 등 고위험 질병의 정밀진단 및 조기진단 기술 개발과 관련된 사업화를 추진할 계획이다. 특히 양사의 강점인 유전체 데이터 분석과 단백질체 데이터 분석 기술을 결합한 멀티오믹스 기반의 AI진단 기술 개발에 역량을 집중할 계획이다. 멀티오믹스 기술은 유전체, 전사체, 단백질체, 대사체 등 다양한 생물학적 데이터를 포괄적으로 분석하는 방법이다. 암과 같은 복잡한 질환은 유전적 변이, 환경적 요인, 대사 과정, 단백질 발현의 상호 작용으로 발생하는데, 멀티오믹스 진단기술은 이러한 다양한 계층의 정보를 종합적으로 분석함으로써 질병의 조기 진단과 예방, 치료 전략 개발 등에 효과적으로 활용될 수 있다. 엔젠바이오는 유전체 진단기술과 유전체 데이터를, 베르티스는 단백질체 진단기술과 단백질체 데이터를 2024.01.10

뉴라클사이언스, 신경계 혁신신약 후보물질 'NS101' 국내 임상 1b/2a상 IND 승인

뉴라클사이언스가 NS101의 돌발성 감각신경성 난청 국내 1b/2a상 임상시험계획(IND)을 식품의약품안전처부터 승인받았다고 10일 밝혔다. 이번에 승인된 임상시험은 건강한 성인 및 돌발성 감각신경성 난청 환자를 대상으로 다회 증량 투여를 통해 NS101의 안전성, 내약성, 약동/약력학(PK/PD) 및 유효성 평가를 위한 다기관 탐색임상이다. 이후 개발 적응증인, 퇴행성 뇌질환, 감각신경성질환, 신경장애, 신경질환의 첫 임상적인 개념증명(POC) 연구다. NS101의 신규 약물표적인 FAM19A5는 뉴라클사이언스가 바이오 빅데이터 및 최적화된 약물표적 발굴을 위한 생명정보학적 방법론을 통해 발견했다. FAM19A5는 신경계에서만 특이적으로 발현하는 단백질로, 신경돌기의 성장 및 시냅스 연접을 억제하는 기능을 갖고 있으며, NS101은 이를 제거함으로써 신경 기능 회복을 촉진하는 원리를 통해 치매, 난청 등 신경계질환에 대한 근본적인 치료 효과를 보려는 접근법이다. 뉴라클사이언스는 N 2024.01.10

셀트리온 '유플라이마', 美서 휴미라와 상호교환 변경허가 신청

셀트리온이 유플라이마(성분명 아달리무맙, CT-P17)와 오리지널 의약품인 휴미라 간 상호교환성(interchangeability) 확보를 위한 변경허가 신청서를 미국 식품의약국(FDA)에 제출했다고 10일 밝혔다. 셀트리온은 중등도 내지 중증 판상형 건선 환자 367명을 대상으로 글로벌 임상을 진행했고 유플라이마와 휴미라 간 다회교차 투약군과 휴미라 유지 투약군 간의 통계적 동등성 및 안전성을 입증했다. 이번 변경허가를 통해 유플라이마와 휴미라의 상호교환성을 인정받으면 유플라이마의 미국 시장 점유율 확대에 긍정적인 영향을 미칠 것으로 기대하고 있다. 상호교환 지위를 확보하면 의사 개입 없이 약국에서 유플라이마를 오리지널 의약품과 동일한 효능 및 안전성으로 처방할 수 있기 때문이다. 셀트리온이 개발한 유플라이마는 최초의 고농도 휴미라 바이오시밀러로, 저농도 대비 약물 투여량을 절반으로 줄이고 통증을 유발할 수 있는 시트르산염(Citrate, 구연산염)을 제거한 것이 특징이다. 셀트리 2024.01.10

레이저옵텍 헬리오스785, 색소질환 임상 연구로 SCI급 저널 등재

피부 미용 및 질환 치료용 레이저 기기 전문 기업 레이저옵텍은 헬리오스785(수출명 HELIOS 785 PICO) 레이저의 색소 질환 치료의 임상적 효과를 입증한 연구 논문이 최근 SCI급 학술지에 게재됐다고 9일 밝혔다. 레이저옵텍은 헬리오스785를 활용한 ‘아시아인 피부의 안면 양성 색소병변 치료를 위한 새로운 785nm 피코초 Nd:YAG 레이저의 효능 및 안전성’이라는 제목의 연구 논문이 세계적 학술지 ‘Journal of Dermatological Treatment’ 최신호에 게재됐다며 이같이 밝혔다. 이번 연구는 중앙대병원 피부과 박귀영 교수의 주도로 수행됐으며, 헬리오스785를 이용해 국내 성인 여성 15명을 대상으로 얼굴 부위 색소 질환을 치료 후 개선 효과를 측정했다. 연구 결과 멜라닌, 홍반 지수는 통계적으로 유의미하게 감소했으며, 색소 병변은 임상적으로 개선됐음을 확인했다. 또한 색소 침착의 경우, 임상 참가자 모두 평균적으로 ‘보통(moderate)’에서 ‘상당 2024.01.10

2023년 빅파마 라이선싱 거래, 1·2상 선급금 늘고 후기 단계 거래로 더 많이 전환

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 2023년 빅파마들이 라이선싱 거래에서 1·2상 단계 자산에 대해 선급금을 더 지급하고, 후기 단계 자산에도 더 많이 관심을 보인 것으로 나타났다. 분야별로는 항체약물접합체(ADC) 라이선싱 거래금액이 크게 증가했고, 세포·유전자 치료제는 절반 수준으로 감소했다. 9일 관련업계에 따르면 JP모건(J.P.Morgan)이 최근 2023년 바이오제약 라이선싱 및 벤처 연간 보고서를 발표하고 이같이 밝혔다. 보고서에 따르면 2023년에는 빅파마가 초기 안전성, 유효성 데이터를 확보한 바이오텍에 선급금을 더 많이 지급하는 경향이 높아졌다. 2상 단계에서 체결된 거래 5건에서 빅파마의 현금 및 지분 선급금 중앙값은 최대 4억5000만 달러로, 2022년 거래 4건의 중간값 1억 달러보다 크게 증가했다. 가장 큰 비중을 차지한 MSD와 다이이찌산쿄 거래의 계약금 40억 달러를 제외해도 중앙값은 3억1000만 달러에 달했다. 1상 바이오텍의 선급금도 전년 대비 42% 2024.01.10

MSD, 6억8000만달러에 하푼 테라퓨틱스 인수…면역종양학 파이프라인 강화

[메디게이트뉴스 박도영 기자] MSD가 암 치료제 개발사 하푼 테라퓨틱스(Harpoon Therapeutics)를 인수하고 면역요법과 종양학 파이프라인 강화에 나선다. MSD는 현금으로 주당 23달러, 총 지분가치 약 6억8000만 달러에 하푼을 인수하는 최종 계약을 체결했다고 8일(현지시간) 밝혔다. 하푼은 환자 자신의 면역 세포가 종양 세포를 사멸시키게 유도하도록 설계된 엔지니어링 단백질 기술인 트라이특이적 T세포 활성화 구조(TriTAC) 플랫폼, 그리고 전구체 개념을 TriTAC 플랫폼에 적용해 종양에 도달할 때까지 비활성 상태를 유지하도록 설계된 치료용 T세포 결합체를 만드는 ProTriTAC 플랫폼을 사용하는 T세포 결합체 포트폴리오를 가지고 있다. 주요 후보물질인 HPN328은 소세포폐암(SCLC)과 신경내분비 종양에서 높은 수준으로 발현되는 억제성 표준 노치 리간드인 델타 유사 리간드 3(DLL3)을 표적하는 T세포 결합체다. 현재 DLL3 발현과 관련된 진행성 암 환 2024.01.09

J&J, ADC 기업 암브릭스 20억달러에 인수…전립선암 치료제 ARX517 임상 가속화

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 존슨앤드존슨(J&J)이 항체약물접합체(ADC) 개발 업체인 암브릭스 바이오파마(Ambrx Biopharma)와 인수 계약을 체결했다고 8일(현지시간) 밝혔다. 이번 계약으로 J&J는 주당 28달러, 총 약 20억 달러에 인수한다. 이는 2024년 1월 5일 암브릭스 종가에 약 105% 프리미엄이 붙은 금액이다. J&J에 따르면 암브릭스의 독점적인 ADC 기술은 강력한 화학요법 페이로드에 안전하게 연결된 고도로 특이적인 표적 단클론항체의 장점을 통합해 화학요법과 관련된 일반적인 부작용 없이 암세포를 표적화해 효율적으로 제거할 수 있다. J&J는 진행성 전립선암 환자를 대상으로 한 ARX517의 1/2상 APEX-01 연구(NCT04662580)를 가속화하는 동시에 새로운 제품 후보 파이프라인을 발전시킬 계획이다. 암브릭스 다니엘 J. 오코너(Daniel J. O'Connor) 최고경영자(CEO)는 "살아있는 세포에 합성 아미노산을 통합하는 독점 기술을 바 2024.01.09