MEDI:GATE NEWS 한국다케다제약, 후천성 혈우병 A 출혈 치료제 오비주르 국내 허가

기사입력시간 23.03.22 17:31최종 업데이트 23.03.22 17:31

한국다케다제약은 성인 후천성 혈우병 A 환자의 출혈 치료제인 오비주르주(서스옥토코그알파)가 20일 식품의약품안전처로부터 국내 허가 받았다고 22일 밝혔다. 후천성 혈우병 A (Acquired Hemophilia A, AHA)는 혈액응고 8인자에 대한 자가 면역 항체가 발생해 출혈 관련 합병증이 생기는 질환이다. 연간 100만 명 당 1명 꼴로 드물게 발생하지만, 선천성 혈우병 A 환자보다 더 치명적인 출혈 경향을 보인다. 환자 대부분 65세 이상 고령(중앙값 64-78세)으로, 중증이거나 생명을 위협하는 출혈은 환자의 70~90%에서 발생하고 고령이나 기저 악성 종양을 동반한 경우 사망률은 20% 이상으로 보고된다. 선천성 혈우병 A와 달리 혈중 혈액응고 8인자의 농도로 질환의 중증도를 판단하기 어려워, 임상적 출혈 증상 또한 고려해 신속한 진단과 출혈 조절이 필요하다. 오비주르주는 국내에서 성인 후천성 혈우병 A 환자의 출혈 치료제로 허가받았으며 기존의 우회인자약제와는 달리 AHA 적응증을 가진 혈액응고 8인자를 대체하는 치료제다. 인간과 유사한 돼지 혈액응고 8인자에서 B-도메인을 제거하여 만든 유전자재조합 제제로, 자가 면역 항체에 의해 쉽게 인식되지 않기 때문에 비활성화된 인간 혈액응고 8인자를 대체하여 혈액응고를 돕고 출혈 조절에 도움을 줄 수 있다. 이러한 기전으로 후천성 혈우병 A 치료제 중 유일하게 표준분석법을 통해 혈액응고 8인자 수치를 안정적으로 모니터링해 개별 맞춤 용량 치료가 가능하다. 후천성 혈우병 A 환자 28명을 대상으로 오비주르주의 유효성을 평가한 전향적, 비-무작위배정, 오픈-라벨 2/3상 연구 결과, 오비주르주로 치료받은 환자는 모두 첫 투여 후 24시간 째 평가 시 모든 초기 출혈 에피소드에 대해 긍정적 반응(Positive response)을 보였다(100-95% CI: 88.1-100). 긍정적 반응은 출혈이 중단되거나 감소되고 임상적 개선이 있거나 혈액응고 8인자 활성이 목표치 이상으로 나타난 경우를 의미한다. 최종 투약 시점에서 '투여 후 2주 이내' 치료성공률은 85.7%(24/28명)였으며, 치료 성공률은 오비주르주를 1차 치료제로 사용한 환자군에서 더 높았다. 1차 치료에 오비주르주를 투여 받은 환자군의 치료성공률은 94%(16/17명)였고, 2차 치료에 오비주르주를 투여 받은 환자군의 치료성공률은 73%(8/11명)였다. 오비주르주와 관련된 중증 이상사례나 사망은 발생하지 않았다. 한국다케다제약 희귀혈액질환 사업부 김나경 총괄은 "이번 국내 허가로 한국의 후천성 혈우병 A 환자들에게 기존의 우회약제와 더불어 새로운 기전의 혈액응고 8인자 대체약제 치료옵션을 제공할 수 있게 되어 매우 기쁘고 의미 있게 생각한다"며 "다케다제약은 70년 이상 혈우병 및 희귀 혈액질환 분야에서 혁신을 주도해온 글로벌 리더로서 앞으로도 후천성 혈우병 A와 같은 혈액질환에서 혁신적인 치료제를 개발 및 제공해 환자들에게 더 나은 치료 혜택을 제공하기 위해 힘쓰겠다"고 말했다.

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한국다케다제약, 후천성 혈우병 A 출혈 치료제 '오비주르' 국내 허가

혈액응고 8인자 대체 요법으로 첫 투여 24시간 후 환자 100%서 출혈 감소 등 긍정적 반응

한국다케다제약은 성인 후천성 혈우병 A 환자의 출혈 치료제인 오비주르주(서스옥토코그알파)가 20일 식품의약품안전처로부터 국내 허가 받았다고 22일 밝혔다.

후천성 혈우병 A (Acquired Hemophilia A, AHA)는 혈액응고 8인자에 대한 자가 면역 항체가 발생해 출혈 관련 합병증이 생기는 질환이다. 연간 100만 명 당 1명 꼴로 드물게 발생하지만, 선천성 혈우병 A 환자보다 더 치명적인 출혈 경향을 보인다. 환자 대부분 65세 이상 고령(중앙값 64-78세)으로, 중증이거나 생명을 위협하는 출혈은 환자의 70~90%에서 발생하고 고령이나 기저 악성 종양을 동반한 경우 사망률은 20% 이상으로 보고된다. 선천성 혈우병 A와 달리 혈중 혈액응고 8인자의 농도로 질환의 중증도를 판단하기 어려워, 임상적 출혈 증상 또한 고려해 신속한 진단과 출혈 조절이 필요하다.

오비주르주는 국내에서 성인 후천성 혈우병 A 환자의 출혈 치료제로 허가받았으며 기존의 우회인자약제와는 달리 AHA 적응증을 가진 혈액응고 8인자를 대체하는 치료제다. 인간과 유사한 돼지 혈액응고 8인자에서 B-도메인을 제거하여 만든 유전자재조합 제제로, 자가 면역 항체에 의해 쉽게 인식되지 않기 때문에 비활성화된 인간 혈액응고 8인자를 대체하여 혈액응고를 돕고 출혈 조절에 도움을 줄 수 있다. 이러한 기전으로 후천성 혈우병 A 치료제 중 유일하게 표준분석법을 통해 혈액응고 8인자 수치를 안정적으로 모니터링해 개별 맞춤 용량 치료가 가능하다.

후천성 혈우병 A 환자 28명을 대상으로 오비주르주의 유효성을 평가한 전향적, 비-무작위배정, 오픈-라벨 2/3상 연구 결과, 오비주르주로 치료받은 환자는 모두 첫 투여 후 24시간 째 평가 시 모든 초기 출혈 에피소드에 대해 긍정적 반응(Positive response)을 보였다(100-95% CI: 88.1-100). 긍정적 반응은 출혈이 중단되거나 감소되고 임상적 개선이 있거나 혈액응고 8인자 활성이 목표치 이상으로 나타난 경우를 의미한다.

최종 투약 시점에서 '투여 후 2주 이내' 치료성공률은 85.7%(24/28명)였으며, 치료 성공률은 오비주르주를 1차 치료제로 사용한 환자군에서 더 높았다. 1차 치료에 오비주르주를 투여 받은 환자군의 치료성공률은 94%(16/17명)였고, 2차 치료에 오비주르주를 투여 받은 환자군의 치료성공률은 73%(8/11명)였다. 오비주르주와 관련된 중증 이상사례나 사망은 발생하지 않았다.

한국다케다제약 희귀혈액질환 사업부 김나경 총괄은 "이번 국내 허가로 한국의 후천성 혈우병 A 환자들에게 기존의 우회약제와 더불어 새로운 기전의 혈액응고 8인자 대체약제 치료옵션을 제공할 수 있게 되어 매우 기쁘고 의미 있게 생각한다"며 "다케다제약은 70년 이상 혈우병 및 희귀 혈액질환 분야에서 혁신을 주도해온 글로벌 리더로서 앞으로도 후천성 혈우병 A와 같은 혈액질환에서 혁신적인 치료제를 개발 및 제공해 환자들에게 더 나은 치료 혜택을 제공하기 위해 힘쓰겠다"고 말했다.

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박도영 기자 (dypark@medigatenews.com)더 건강한 사회를 위한 기사를 쓰겠습니다

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