기사입력시간 21.09.30 10:59최종 업데이트 21.09.30 10:59

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GC녹십자 국내 독점판매권 가진 ALGS 치료제 FDA 승인

"FDA 승인으로 절차에 따라 국내 품목허가를 신청 예정"

GC녹십자는 국내 독점 판매권을 가진 미럼 파마슈티컬스(Mirum Pharmaceuticals)의 소아 희귀간질환 치료제가 전세계 최초로 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았다고 30일 밝혔다.

Mirum 크리스 피츠(Chris Peetz) 최고경영자(CEO)는 29일(현지시간) 로이터통신과 인터뷰에서 "해당 질환의 증상은 매우 치명적이며 간이식까지 해야 하는 상황에 놓인다"면서 "리브말리(Livmarli)라는 상표명으로 즉시 유통될 수 있도록 개당 1550 달러의 가격을 책정했다"고 밝혔다.

알라질 증후군(ALGS)은 비정상적으로 간 담도가 감소하고 간에 담즙이 축적되는 소아 유전질환으로, 현재 간이식 외 허가된 치료제가 없는 상황이다. Livmarli는 소장 표면의 중요한 담즙산 수송 단백질을 차단해 대변으로 더 많은 담즙산을 배출하도록 한다.

환자의 평균 체중인 17kg 어린이의 경우 단위당 연간 비용이 약 39만 1000 달러로 예상되며, 투여량은 환자 체중에 따라 의사가 처방하는 방식으로 이뤄진다.

Mirum 경영진은 ALGS 적응증에 대한 시장규모를 약 5억 달러로 추정했으며, SVB Leerink 애널리스트 마니 파루하르(Mani Faroohar)는 오는 2030년까지 최고 매출인 4억 달러에 쉽게 도달할 것으로 예상했다.

GC녹십자는 지난 7월 리브말리(Livmarli, 성분명 마라릭시뱃)에 대한 국내 독점 개발 및 상용화 권리 계약을 체결했으며, 이번 FDA 승인으로 절차에 따라 국내 품목허가를 신청할 계획이다.

한편 Mirum은 지난 2019년 미국 FDA로부터 리브말리(Livmarli)에 대한 혁신치료제(Breakthrough Therapy) 지정을 받아 올해 1월 품목 허가를 신청했다. ALGS 적응증 뿐만 아니라 '진행성 가족성 간내 답즙정체증(PFIC)'과 '담도 폐쇄증(BA)' 적응증에 대한 미국 및 유럽 내 허가 절차와 임상도 함께 진행 중이다.

서민지 기자 (mjseo@medigatenews.com)
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