美FDA, CAR-T 치료제 접근 문턱 낮춘다…모든 제품에서 REMS 요건 삭제 결정

REMS 없이도 안전성과 유효성 보장 판단…처방 의료기관 인증 등 없애 환자 접근성 용이 기대 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 미국 식품의약국(FDA)이 자가 유래 키메라 항원 수용체(CAR) T 세포 면역요법의 도입을 확대하기 위해 진입 장벽을 낮추기로 결정했다. 그동안 FDA가 의무화한 약물 안전 프로그램에 따라 특별 인증을 받은 의료기관에서 치료받아야 하는 등 이용이 제한적이었다. 그러나 그동안 축적된 경험과 관리 지침을 고려했을 때 이제는 이러한 약물 안전 프로그램 없이도 CAR-T 치료제의 안전성과 유효성이 보장될 수 있다고 판단했다. 30일 관련업계에 따르면 미국 식품의약국(FDA)이 최근 현재 승인된 모든 CAR-T 치료제에 대한 위험 평가 및 완화 전략(REMS) 요건을 해제했다. 대상 약물은 ▲BMS(Bristol Myers Squibb)의 아베크마(Abecma)와 브레얀지(Breyanzi) ▲존슨앤드존슨(J&J)의 카빅티(Carvykti) ▲노바티스(Novartis)의 킴리아(Kymriah) ▲길리어드 사이언스(Gilead Sciences)의 테카투스(Teca

노보메디슨, 국제림프종학회서 '포셀티닙' 임상2상 중간결과 2건 발표

노보메디슨(NOBO Medicine)은 스위스 루가노에서 열린 제18회 국제림프종학회(ICML, International Conference on Malignant Lymphoma)에서 한미약품과 공동 개발한 Multi-TEC 억제제 '포셀티닙'에 대한 임상 2상 중간결과 2건을 발표했다고 30일 밝혔다. 이번 발표는 각각 '재발 및 불응성 거대미만성 B세포 림프종(DLBCL)'과 '재발 및 불응성 원발성 중추신경계 림프종(PCNSL)'을 대상으로 한 임상시험의 중간 분석 결과다. 포셀티닙은 BTK, TEC, BMX 등 다중 키나아제(MULTI-TEC)를 선택적으로 억제하는 기전으로, 기존 BTK 억제제 대비 넓은 타겟 범위, 높은 뇌 투과율, 낮은 부작용 프로파일을 동시에 갖춘 것이 강점인 저분자 화합물이다. 첫 번째 발표는 재발 및 불응성 거대 미만성 B세포 림프종(R/R DLBCL) 환자를 대상으로 한 연구자 주도, 다기관, 임상 2상 시험의 중간 결과다. 포셀티닙을 글로피타맙

온코크로스, AI 기반 약물 상호작용 예측 모델 개발…FDA 동물실험 감축 기조 속 '주목'

온코크로스가 인공지능(AI) 기반의 약물-약물 상호작용(DDI) 예측 모델인 ‘DDI-OCF’를 개발하고, 관련 논문을 의료 인공지능 분야의 저명 국제학술지인 Artificial Intelligence in Medicine 최신호에 발표했다고 30일 밝혔다. 이번 연구는 연세대, KAIST, 숭실대와의 공동 연구로 수행됐으며, 온코크로스 최고인공지능책임자(CAIO)인 KAIST 전산학부 박노성 교수, 최고기술책임자(CTO)인 숭실대 의생명시스템학부 류재용 교수가 참여했다. 연구팀이 개발한 모델은 그래프 신경망(GCN)과 협업 필터링(Collaborative Filtering)을 결합한 AI 기반 예측 시스템으로, 약물의 화학 구조나 생물학적 정보 없이도 실제 보고된 상호작용 데이터만을 바탕으로 수천 개의 약물 간 잠재적 상호작용을 예측할 수 있는 것이 특징이다. 기존의 약물 상호작용 예측 기술은 주로 약물의 구조가 얼마나 비슷한지를 비교해 분류하는 방식이었다. 하지만 이 방법은 실제

와이브레인, 우울증 전자약 마인드스팀 신의료기술 유예 연장 결정

최장 2년간 신의료기술 유예로 원내 처방 지속 가능 와이브레인이 처방용 우울증 전자약 마인드스팀이 한국보건의료연구원(NECA)으로부터 신의료기술 유예연장 대상으로 결정됐다고 30일 밝혔다. 이번 결정은 보건복지부가 개정한 ‘신의료기술평가에 관한 규칙’을 바탕으로 13일 열린 제5차 신의료기술평가위원회에서 결정됐다. 심사결과 와이브레인의 마인드스팀은 경두개직류자극술을 이용한 주요우울장애 치료로서 임상적 활용도 및 유용성, 근거창출 가능성 및 역량 등이 유예기간 연장 기준에 부합해 평가 유예 기간 연장 신청이 승인됐다. 마인드스팀은 향후 2년간 추가로 병원에서 비급여 처방을 할 수 있다. 마인드스팀은 국내 최초 재택치료 제품으로 허가를 받은 우울증 전자약으로, 인체에 안전한 미세 전류자극인 tDCS를 이용해 저하된 전두엽의 기능을 정상화해 우울증을 치료하는 제품이다. 2021년 식품의약품안전처의 시판허가 후 2022년 신의료기술 유예 대상에 선정돼 지금까지 비급여로 처방돼 왔다. 국내 상급종합병원 13곳을 비롯 병의원 총 156 곳에 도

노화 전문 알파벳 자회사 칼리코, IL-11 표적 치료제 개발 위해 中바이오텍과 계약

맙웰과 6억달러 규모 계약 체결…특발성 폐섬유증 치료 잠재력 가진 9MW3811 등 확보 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 알파벳(Alphavet) 자회사이자 노화 질환 전문 바이오텍인 칼리코 라이프사이언스(Calico Life Sciences)이 인터루킨-11(IL-11) 표적 치료제 개발에 나선다. 맙웰 바이오사이언스(Mabwell Bioscience, 迈威生物)는 27일 칼리코와 1상 단계 단클론항체인 9MW3811을 포함한 IL-11 표적 치료제 기술에 대한 독점 라이선스 계약을 체결했다고 밝혔다. 계약에 따라 칼리코는 맙웰에 선급금으로 2500만 달러와 마일스톤으로 최대 5억7100만 달러를 지급한다. 맙웰은 중국 본토와 대만, 홍콩, 마카오를 제외한 모든 지역에서 개발, 제조, 상업화 권리를 칼리코에 독점적으로 부여한다. 9MW3811은 맙웰이 자체 개발한 인간화 단클론항체다. 지난해 4월 미국암연구학회 연례학술대회(AACR 2024)에서 9MW3811이 IL-11과 IL-11 수용체 신호전달경로를 차단해 T 세포 종양 침투를 촉진하고 항PD-1 치료제와 시너지

세닉스, 지주막하출혈 치료제 'CX213' 국가신약개발사업 임상 단계 과제 선정

CX301 비임상 과제 이어 두 번째 국가신약개발사업 과제 채택 세닉스바이오테크가 CX213이 2025년 국가신약개발사업 임상 단계 과제에 최종 선정됐다고 27일 밝혔다. 비임상 단계에 이어 두 번째로 국책 과제로 채택됐다. CX213은 세륨산화물(CeO₂)을 기반으로 항산화·항염증 기능의 나노자임 치료제로, 지주막하출혈을 적응증으로 개발되고 있다. 이번 과제를 통해 세닉스는 건강한 성인을 대상으로 하는 1a상 임상시험을 실시해 CX213의 안전성, 내약성, 약동학 정보를 확보하고, 이를 바탕으로 향후 환자 대상 1b/2a상 진입을 위한 임상시험계획(IND) 승인을 추진할 예정이다. 이번 임상 시험은 나노자임 의약품으로서는 최초로 인체 대상 임상에 진입하는 사례다. CX213은 활성산소(ROS)를 제거하는 항산화 기전과 염증 반응 억제 작용을 기반으로, SAH 발병 이후 발생하는 급성 신경 손상에 대응하는 치료제로 개발 중이다. 특히 1회 응급 투여로 효과가 기대되는 특성은 임상적 효용성과 상용화 가능성을 동시에 갖춘 약물로 평가받고 있다. 세닉

GC녹십자 '2025 바이오社 안전보건포럼' 개최

삼성바이오·셀트리온·SK바이오사이언스 등 7개사 참여…안전보건 우수·개선 사례 등 공유 [메디게이트뉴스 이지원 기자] GC녹십자는 25일 경기도 용인에 위치한 본사 R&D센터에서 고용노동부 중부지방고용노동청이 주최하고 바이오 기업이 공동 참여하는 '2025 바이오社 안전보건포럼'을 개최했다고 밝혔다. 행사에는 중부지방고용노동청 관계자와 GC녹십자, 삼성바이오로직스, 셀트리온, SK바이오사이언스, 에스티젠바이오, 영사이언스, 한국백신 등 7개 기업이 참여했다. 올해로 2번째 열린 포럼은 정부의 안전보건 정책을 지원하고, 안전보건 우수·개선 사례 등 업무 노하우 공유를 통한 안전관리 고도화를 위한 취지로 마련됐다. 행사에서는 ▲바이오 업종 주요 사고·개선 사례 공유 ▲안전보건 분야의 신규 기술 및 스마트 관리기법 소개 ▲현장 중심의 작업절차·관리체계 개선방안 논의 등이 진행됐다. 이 외에도 기업별 안전보건 이슈 사항에 대한 질의와 타사의 개선·우수 사례에 대한 답변이 이어졌다. GC녹십자 SHE(Safety/Health/Environment)팀 강남식 팀장은 "앞으로도 안

엑셀세라퓨틱스, '트렌스펙션 솔루션' 국내 독점 공급 계약 체결

CAR-T, iPSC 시장을 리드할 차세대 포토포레이션 기술 기반의 트랜스펙션 솔루션 공급 엑셀세라퓨틱스가 벨기에 트린스 바이오(Trince Bio)와 포토포레이션(Photoporation) 기술 기반의 ‘차세대 트랜스펙션(Transfection) 솔루션에 대한 국내 독점 공급 계약’을 체결했다고 26일 밝혔다. 트랜스펙션이란 세포 내로 외부의 특정 RNA, DNA, 단백질 등을 인위적으로 전달하는 과정을 말한다. 전달된 핵산(Nucleicacids)은 원하는 형질로 세포의 특성을 변화시켜 세포에서 단백질 발현 및 유전자 기능 등을 연구할 수 있게 한다. 기초 연구부터 치료제 개발까지 다양한 분야에 적용할 수 있어 생명공학 연구자들이게는 필수적인 기술이다. 트렌스펙션에는 일반적으로 바이러스 형질 도입, 화학적 형질 도입, 전기 천공법(Electroporation)이 쓰인다. 반면 트린스의 트렌스펙션 솔루션은 세계적으로 유일하게 레이저 빛과 광열 나노센서(nanosensitizer)를 이용한 포토포레이션 기술을 기반으로 하고 있다. 엑셀세라퓨틱스가 국내에 독점으로 공급하게

파로스아이바이오, 난치성 고형암 신약 PHI-501 임상 1상 IND 승인

성공적인 임상 진행 위해 씨엔알리서치, 마크로젠과 전략적 파트너십 체결 파로스아이바이오가 식품의약품안전처로부터 난치성 고형암 신약 ‘PHI-501’의 1상 임상시험계획(IND)을 승인받았다고 26일 밝혔다. 이번 임상에서 PHI-501의 안전성, 내약성 및 초기 효능을 평가할 예정이다. 이를 위해 3월 임상시험수탁(CRO) 기업 씨엔알리서치와 임상 1상 시험 수행을 위한 위탁계약을 체결했고, 유전체 분석 기업 마크로젠과 업무협약을 맺고 순환종양핵산 분석기술을 활용해 임상 시험의 정확도를 높일 계획이다. PHI-501은 전임상 연구에서 기존 치료제들의 주요 부작용인 ‘BRAF 야생형 종양에서의 종양 촉진’ 극복이 확인됐다. 또한 교차저항성으로 치료 옵션이 제한적인 기존 BRAF 저해제와 교차저항성을 형성하지 않아 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제시해줄 것으로 기대하고 있다. BRAF, KRAS, NRAS 돌연변이를 가진 고형암 동물시험에서 유의미한 종양 감소 효능도 확인돼 현행 치료요법의 미충족 의료수요를 극복할 수 있는 혁신 잠재력을 가진 것으로 평가되

일리아스바이오로직스, 엑소좀 기반 CKD 치료제 개발로 국가신약개발사업 선정

해외 임상 진입 본격화 기대…엑소좀 플랫폼 기술력 재조명 일리아스바이오로직스가 개발 중인 만성신장질환(CKD) 치료제의 비임상 연구 과제가 2025년 1차 국가신약개발사업 신규지원 과제로 최종 선정됐다고 26일 밝혔다. 이번 과제는 국가신약개발사업단이 주관한 제1차 공모에서 ‘신약 R&D 생태계 구축 연구(비임상 단계)’ 분야로 선정됐다. 일리아스는 이번 과제를 통해 비임상 효능 및 안전성 데이터를 확보하고, 2026년 중 CKD 적응증에 대한 임상시험계획(IND) 승인을 목표로 개발을 본격화할 계획이다. 이번 선정은 일리아스의 엑소좀 약물전달 플랫폼과 신약 파이프라인이 국가신약개발 지원 대상에 포함됐다는 점에서 의미가 있다. 일리아스는 엑소좀의 생체적합성과 조직 특이적 전달 특성을 극대화한 독자 플랫폼들을 보유하고 있으며, 이를 바탕으로 다양한 염증성 및 면역질환에 대한 다각적 접근이 가능하다는 평가를 받아왔다. 일리아스 최철희 대표는 "이번 과제 선정은 단순한 자금 지원을 넘어 일리아스의 플랫폼 기반 신약개발 전략이 국가신약개발 분야에