MEDI:GATE NEWS 아트루비정, ATTR-CM 치료제로 식약처 희귀의약품 지정…DKSH코리아 하반기 허가 신청

기사입력시간 26.05.27 06:32최종 업데이트 26.05.27 16:59

[메디게이트뉴스 조운 기자] 트랜스티레틴 아밀로이드성 심근병증(ATTR-CM) 치료제 아트루비정이 식품의약품안전처로부터 희귀의약품 지정을 받았다. DKSH코리아는 올 하반기 국내 품목허가를 신청할 계획으로, 국내 ATTR-CM 환자의 치료 접근성 확대 여부에 관심이 모인다. 26일 DKSH코리아 헬스케어 사업부에 따르면 트랜스티레틴 아밀로이드성 심근병증 치료제 아트루비정(가칭, 성분명 아코라미디스염산염)이 식약처 희귀의약품 지정을 획득했다. DKSH코리아는 2026년 하반기 아트루비정의 국내 품목허가를 신청할 예정이다. ATTR-CM은 트랜스티레틴(TTR) 단백질의 비정상적인 접힘으로 발생하는 진행성 희귀질환이다. 비정상적으로 접힌 TTR 단백질이 아밀로이드 섬유 덩어리 형태로 심장에 축적되면서 심장 기능이 점차 저하되고, 심근병증과 심부전으로 이어질 수 있다. 주로 60세 이상 고령자와 남성에서 유병률이 높은 것으로 알려져 있다. 환자들은 심부전으로 인한 반복적인 입원, 비가역적인 신체 기능 저하, 건강 상태와 삶의 질 악화를 경험할 수 있다. 그동안 ATTR-CM은 증상이 비특이적이어서 다른 질환으로 오인되기 쉬웠고, 과거에는 확진 과정에서 심내막심근 생검이 필요해 진단이 충분히 이뤄지지 못했다. 치료 선택지도 제한적이었다. 이번에 희귀의약품으로 지정된 아트루비정은 경구 투여가 가능한 저분자 TTR 안정화제다. 인간 유전학과 구조생물학적 데이터를 기반으로 설계됐으며, 강력하고 높은 선택성을 가진 약제로 소개됐다. 아코라미디스는 이미 주요 해외 규제기관에서 허가를 획득했다. 미국 식품의약국(FDA)은 2024년 11월 ATTR-CM 성인 환자에서 심혈관 사망과 심혈관 관련 입원 감소를 위한 치료제로 아코라미디스를 승인했다. 유럽집행위원회(EC)도 2025년 2월 같은 적응증으로 품목허가를 부여했다. 글로벌 3상 임상 ATTRibute-CM 연구에서는 아코라미디스의 임상적 효과가 확인됐다. 총 632명의 환자를 대상으로 진행된 해당 연구에서 아코라미디스는 위약 대비 심혈관 관련 입원 빈도를 50% 감소시키는 누적 위험 감소 효과를 보였다. 또한 아트루비정 투여군의 30개월 생존율은 81%로 위약군 74%보다 높았으며, 사망 위험을 25% 낮춘 것으로 나타났다. DKSH코리아 헬스케어 사업부 김한상 대표는 “DKSH코리아 헬스케어 사업부는 ‘모든 환자들을 위한 더 나은 헬스케어’라는 기업 미션과 환자 중심 접근을 바탕으로 환자들이 필요한 치료를 적시에 받을 수 있도록 노력하고 있다”고 말했다. 이어 “아트루비정이 희귀의약품으로 지정된 가운데, 향후 국내 신약 등록 추진을 통해 환자들의 치료 접근성 향상에 기여할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 밝혔다. 한편 DKSH코리아 헬스케어 사업부는 2024년 초 안지오텐신 수용체 차단제(ARB) 계열 고혈압 치료제 아타칸의 국내 유통·판매를 시작하며 한국 비즈니스 시장에 본격 진출했다. 이후 심혈관 질환 분야에 역점을 두고 사업을 전개하고 있으며, 2024년 9월에는 쿄와기린과 전략적 비즈니스 파트너십을 체결했다.

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아트루비정, ATTR-CM 치료제로 식약처 희귀의약품 지정…DKSH코리아 하반기 허가 신청

아코라미디스, FDA·EC 허가 획득한 TTR 안정화제…글로벌 3상서 심혈관 관련 입원 50% 감소

[메디게이트뉴스 조운 기자] 트랜스티레틴 아밀로이드성 심근병증(ATTR-CM) 치료제 아트루비정이 식품의약품안전처로부터 희귀의약품 지정을 받았다.

DKSH코리아는 올 하반기 국내 품목허가를 신청할 계획으로, 국내 ATTR-CM 환자의 치료 접근성 확대 여부에 관심이 모인다.

26일 DKSH코리아 헬스케어 사업부에 따르면 트랜스티레틴 아밀로이드성 심근병증 치료제 아트루비정(가칭, 성분명 아코라미디스염산염)이 식약처 희귀의약품 지정을 획득했다. DKSH코리아는 2026년 하반기 아트루비정의 국내 품목허가를 신청할 예정이다.

ATTR-CM은 트랜스티레틴(TTR) 단백질의 비정상적인 접힘으로 발생하는 진행성 희귀질환이다. 비정상적으로 접힌 TTR 단백질이 아밀로이드 섬유 덩어리 형태로 심장에 축적되면서 심장 기능이 점차 저하되고, 심근병증과 심부전으로 이어질 수 있다.

주로 60세 이상 고령자와 남성에서 유병률이 높은 것으로 알려져 있다. 환자들은 심부전으로 인한 반복적인 입원, 비가역적인 신체 기능 저하, 건강 상태와 삶의 질 악화를 경험할 수 있다.

그동안 ATTR-CM은 증상이 비특이적이어서 다른 질환으로 오인되기 쉬웠고, 과거에는 확진 과정에서 심내막심근 생검이 필요해 진단이 충분히 이뤄지지 못했다. 치료 선택지도 제한적이었다.

이번에 희귀의약품으로 지정된 아트루비정은 경구 투여가 가능한 저분자 TTR 안정화제다. 인간 유전학과 구조생물학적 데이터를 기반으로 설계됐으며, 강력하고 높은 선택성을 가진 약제로 소개됐다.

아코라미디스는 이미 주요 해외 규제기관에서 허가를 획득했다. 미국 식품의약국(FDA)은 2024년 11월 ATTR-CM 성인 환자에서 심혈관 사망과 심혈관 관련 입원 감소를 위한 치료제로 아코라미디스를 승인했다. 유럽집행위원회(EC)도 2025년 2월 같은 적응증으로 품목허가를 부여했다.

글로벌 3상 임상 ATTRibute-CM 연구에서는 아코라미디스의 임상적 효과가 확인됐다. 총 632명의 환자를 대상으로 진행된 해당 연구에서 아코라미디스는 위약 대비 심혈관 관련 입원 빈도를 50% 감소시키는 누적 위험 감소 효과를 보였다.

또한 아트루비정 투여군의 30개월 생존율은 81%로 위약군 74%보다 높았으며, 사망 위험을 25% 낮춘 것으로 나타났다.

DKSH코리아 헬스케어 사업부 김한상 대표는 “DKSH코리아 헬스케어 사업부는 ‘모든 환자들을 위한 더 나은 헬스케어’라는 기업 미션과 환자 중심 접근을 바탕으로 환자들이 필요한 치료를 적시에 받을 수 있도록 노력하고 있다”고 말했다.

이어 “아트루비정이 희귀의약품으로 지정된 가운데, 향후 국내 신약 등록 추진을 통해 환자들의 치료 접근성 향상에 기여할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 밝혔다.

한편 DKSH코리아 헬스케어 사업부는 2024년 초 안지오텐신 수용체 차단제(ARB) 계열 고혈압 치료제 아타칸의 국내 유통·판매를 시작하며 한국 비즈니스 시장에 본격 진출했다. 이후 심혈관 질환 분야에 역점을 두고 사업을 전개하고 있으며, 2024년 9월에는 쿄와기린과 전략적 비즈니스 파트너십을 체결했다.

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조운 기자 (wjo@medigatenews.com)

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