서울대병원-쓰리빌리언, 한국인 희귀질환 1452가구 대상 전장유전체 임상 연구 국제 학술지 게재

국내 최대 규모 WGS 희귀질환 진단 연구… 희귀질환 진단율 기존 검사 대비 14.6% 개선 쓰리빌리언이 서울대병원 희귀질환센터와 공동으로 수행한 국내 최대 규모의 희귀질환 전장유전체분석(WGS) 임상 연구 결과가 유전체의학 분야 전문 학술지인 ‘npj Genomic Medicine’에 게재됐다고 2일 밝혔다. npj Genomic Medicine은 네이처(Nature)가 발간하는 유전체의학 분야 전문 학술지다. 이번 연구는 한국인 희귀질환 환자 1452가구, 총 3317명의 WGS 데이터를 분석한 것으로, 국내 단일 의료기관 기준 희귀질환 WGS 연구 중 최대 규모다. 쓰리빌리언은 지난해 1만9000명 규모의 전장엑솜분석(WES) 연구 성과를 발표한 데 이어, 이번 대규모 WGS 임상 성과를 연달아 공개하며 희귀질환 진단 분야의 정밀 해석 역량을 글로벌 무대에서 다시 한번 입증했다. 희귀 유전질환은 원인 유전자 특정이 어렵고 증상이 다양해 정확한 진단까지 수년이 걸리는 '진단 방랑'을 겪는 경우가 많다. 연구팀은 이러한 한계를 극복하고자 기존 검사로 진단받지 못한 환자를

엘리시젠 "AAV 기반 습성 노인성 황반변성 치료제 'NG101' 단 1회 투여로 장기효능…저용량으로 비용 부담 낮춘다"

6월 고용량 6개월 데이터 확보, 연말~내년 초 FDA IND 제출…임상 2b 진입·기술이전 가속 [메디게이트뉴스 이지원 기자] 글로벌 바이오 시장에서 단 한 번의 투여로 치료 유전자를 전달해 장기 효과를 유도하는 AAV(아데노부속바이러스) 기반 유전자치료제가 차세대 표준으로 부상하고 있다. 최근 제약바이오기자단은 AAV 벡터 플랫폼 기반 유전자치료제 전문기업 엘리시젠(ElysiGen, 구 뉴라클제네틱스)의 김종목 대표이사를 만나, 주요 파이프라인 'NG101'의 개발 성과와 향후 전략을 들어봤다. 엘리시젠은 오는 6월 NG101 고용량 코호트의 6개월 추적관찰 데이터를 확보한 뒤, 이를 기반으로 올해 말~내년 초 미국 FDA에 임상 2b상 IND 제출을 추진할 계획이다. AAV 플랫폼 기업 엘리시젠, 누적 884억 투자유치 엘리시젠은 2018년 설립된 AAV 유전자치료제 개발 바이오텍으로, AAV 벡터 플랫폼을 기반으로 안과·신경 질환 영역의 파이프라인을 구축하고 있다. 김종목 대표는 서울대 미생물학과 박사 출신으로, 바이로메드 연구소장과 쿼드자산운용 헬스케어 투자총괄을 거쳐

중국 바이오, 제네릭 주도에서 혁신 의약품으로…2025년 50건 이상, 117조원 규모 기술이전

빅파마 대다수 중국 기업으로부터 기술 도입…다중항체와 ADC 후보물질 거래비중 가장 높아 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 2025년 중국 제약바이오 기업들이 50건이 넘는 기술이전 계약을 체결했다. 전반적인 글로벌 바이오 기술거래에서는 저분자 화합물이 차지하는 비중이 높았던 반면, 중국 기업들은 항체약물접합체(ADC)와 이중항체 분야에서 두각을 드러냈다. 30일 관련업계에 따르면 공개된 자료 기준 중국 기업들이 지난해 체결한 기술이전 계약 총 규모는 817억 달러(약 117조8000억 원)에 달하는 것으로 나타났다. 이중 또는 다중특이항체 후보물질과 ADC에 대한 거래가 각각 11건, 10건으로 가장 많았고, 저분자 화합물 8건, GLP-1 수용체 작용제 계열 4건, 단클론항체 3건 등이었다. AZ, 로슈 등 상위권 제약사 대부분과 계약 체결…GSK와 17조원 규모 단일거래도 눈길 국가별로는 미국 기업과 체결한 계약 건수가 26건으로 가장 많았고, 영국, 스위스, 덴마크 등 유럽 기업들과도 17건 계약을 체결했다. 아스트라제네카(AstraZeneca)와 로슈(Roche),

듀셀, 세계최초 50L 규모 배양기에서 인공혈소판 생산 성공

듀셀(Dewcell)이 세계 최초로 50L 규모 배양기를 활용한 인공혈소판 생산에 성공했다고 30일 밝혔다. 듀셀은 2025년 말, 기업부설연구소에 세계 최초로 50L 규모 배양기를 적용한 인공혈소판 생산 공정을 구축했으며, 이를 기반으로 이번 인공혈소판 대량생산에 성공했다. 이번 성과는 기존 소규모 배양 단계를 넘어 임상과 상업화를 위한 스케일업 가능성을 입증했다는 점에서 의미를 가진다. 또한 올해 상반기 내 글로벌 바이오 장비 기업 싸토리우스(Sartorius)의 50L 규모 배양기 2기를 듀셀 안양공장에 도입하고, 기업부설연구소에서 확립한 생산 기술로 본격적인 대량생산을 진행할 계획이다. 인공혈소판 분야에서 대량생산(Scale-Up) 공정 확립은 상용화를 가로막는 가장 큰 난제 중 하나로 꼽힌다. 경쟁사인 일본 메가케리온(Megakaryon)은 세계 최초로 iPSC 기반 인공혈소판을 개발해 10L 배양기 4대에서 임상 시료를 생산해 1상에서 안전성을 입증했었다. 하지만 이후 대

마이크로디지탈, 퀵텍과 중국 내 유통·판매 계약 체결…미국-인도-중국 '글로벌 3대 축' 완성

반복 수주 모델로 고속 성장 가속…아시아–북미를 연결하는 글로벌 사업 구조 완성 계획 마이크로디지탈이 중국 쑤저우에 본사를 둔 글로벌 바이오 장비 전문 유통사 쑤저우퀵텍바이오사이언스(Suzhou Quictek Biosciences)와 중국 내 유통·판매 계약을 체결했다고 28일 밝혔다. 이번 계약을 통해 회사의 핵심 전략 제품인 일회용 세포배양기 셀빅(CELBIC)은 세계 최대 성장 시장 중 하나인 중국에서 실질적인 매출 창출 단계에 본격 진입하게 됐다. 퀵텍은 중국 바이오 산업의 전략적 요충지인 쑤저우 하이테크존(HITEC Zone)을 기반으로, 세포배양 및 분자생물학 분야에서 강력한 유통·기술 영업 역량을 보유한 기업이다. 중국 내 바이오·제약사, 연구기관, 대학, 병원 등 폭넓은 고객군을 확보하고 있으며,전 세계 124개국 네트워크를 기반으로, 해외 고부가 바이오 장비를 중국 시장에 성공적으로 안착시킨 사례를 다수 축적해왔다. 특히 국내 셀카운터 전문 제조사의 중국 독점 유통을 수행하며 실질적인 매출 성과를 검증받은 파트너로, 마이크로디지탈은 이번 협업을 통해

2025년 프롤리아 바이오시밀러 승인 쏟아졌다…졸레어·퍼제타·노보로그 퍼스트무버도 등장

美FDA 총 26개 바이오시밀러 제품 허가…한국 셀트리온·인도 바이오콘 등 다수 승인 획득 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 지난해 미국 식품의약국(FDA)이 26개 바이오시밀러를 승인한 것으로 나타났다. 여기에는 이전에 승인된 적 없었던 3개 오리지널 제품에 대한 4개 바이오시밀러가 포함됐으며, 국가별로는 한국 제품이 가장 많이 허가됐다. 28일 관련업계에 따르면 2025년 FDA는 바이오시밀러 제품으로 ▲셀트리온의 앱토즈마(Avtozma) ▲삼성바이오에피스의 오스포미브(Ospomyv)/엑스브릭(Xbryk) ▲사노피의 메릴로그(Merilog) ▲셀트리온의 스토보클로(Stoboclo)/오센벨트(Osenvelt) ▲셀트리온의 옴리클로(Omlyclo) ▲프레지니우스카비의 보민트라(Bomyntra)/코넥센스(Conexxence) ▲바이오콘의 조베브네(Jobevne) ▲바이오테라의 스타젬자(Starjemza) ▲바이오콘의 커스티(Kirsty) ▲헨리우스/오가논의 빌디오스(Bildyos)/빌프레브다(Bilprevda) ▲바이오콘의 보사야(Bosaya)/아우켈소(Aukelso) ▲히크마

입셀-아주대의료원, 알츠하이머 환자 유래 iPSC 세포주 30개 구축 성공

'iCellHub‑NeuroAD‑RUO' 분양 본격화…ATN 프레임워크 기반 정밀 라인업으로 연구·신약 개발 지원 입셀(YiPSCELL)과 아주대학교의료원 첨단의학연구원 바이오디지털융합연구소가 알츠하이머 환자 유래 iPSC(유도만능줄기세포) 세포주 30개 라인(정상 대조군 포함) 구축에 성공하고, 이를 연구 및 산업계에 분양하는 사업을 본격화한다. 이를 위해 양 기관은 '알츠하이머 환자 유래 iPSC 세포주 분양사업 추진을 위한 업무협약(MOU)'을 체결했다고 27일 밝혔다. 이번 협약은 알츠하이머 질환 연구와 신약 개발에 필수적인 환자 유래 세포 자원을 표준화하고, 연구기관과 제약·바이오 기업이 필요로 하는 세포주를 안정적으로 공급할 수 있는 체계를 구축하기 위해 마련됐다. 양 기관은 앞으로 세포주 분양 운영 프로세스 정립, 품질 및 정보 제공 기준 마련, 공동연구 협력 모델 구축 등을 단계적으로 추진할 계획이다. 입셀은 이번 사업을 통해 분양되는 알츠하이머 환자 유래 iPSC 세포주를 'iCellHub‑NeuroAD‑RUO'라는 브랜드로 정식 론칭하고 공급에 나선다. 해당 라인업은 정상 대조

브렉소젠 아토피 치료제 BRE-AD01, 美 임상 1상 중간결과서 가능성 입증

브렉소젠은 4월 열리는 대한피부연구학회(KSID-ISID APAC)에서 아토피피부염 치료제 'BRE-AD01'의 1상 중간 결과와 작용기전을 발표할 예정이라고 27일 밝혔다. 해당 임상시험은 미국에서 수행되고 있으며, 지난해 모든 대상자 투여를 완료하고 현재 최종 방문(follow-up) 단계에 있다. 이번 학회에서는 최종 분석이 완료된 단회 투여(single-dose) 결과가 공개된다. 임상결과에 따르면 'BRE-AD01'의 단회 투여 시 이상반응 분석에서 전 용량군에서 안전성과 내약성이 우수한 것으로 확인됐다. 특히 단회 투여만으로도 8주간 주요 유효성 지표인 EASI(Eczema Area and Severity Index), IGA(Investigator’s Global Assessment), 및 Body surface area (BSA) 등에서 통계적으로 유의한 개선 효과가 관찰됐다. 브렉소젠은 이번 단회 투여 결과에 이어 반복 투여(Multiple-dose)에서도 충분한 유

2026년 주목해야 할 K-바이오 글로벌 임상 결과 발표 및 해외 승인 모멘텀은

에이비엘·퓨쳐켐·메디포스트, 승인신청 및 가속승인 기대…리가켐·디앤디파마텍·엘리시젠, 신규 데이터 발표 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 최근 몇 년간 글로벌 빅파마 기술수출 성사 등 국내 바이오 기업들의 약진이 두드러졌다. 올해도 여러 기업이 해외 승인 및 글로벌 임상 데이터 발표를 비롯해 다양한 성과 공개를 앞두고 있는 만큼 그에 따른 결실이 기대되고 있다. 에이비엘바이오는 지난해 빅파마 라이선스 계약 및 지분투자에 이어 올해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 담도암 신약 승인 등 모멘텀을 앞두고 있다. 리가켐 바이오사이언스와 디앤디파마텍 역시 글로벌 파트너사에 기술이전한 후보물질을 포함해 주요 파이프라인의 업데이트된 성과를 발표할 예정이다. 에이비엘바이오, 이중항체 임상은 물론 이중항체 ADC 임상에도 돌입 에이비엘바이오(ABL Bio)의 ABL001(성분명 토베시미그)은 글로벌 개발 및 상업화 권리를 가지고 있는 컴퍼스 테라퓨틱스(Compass Therapeutics)가 파클리탁셀과의 병용요법으로 담도암 2차 치료제로 미국에서 2/3상 임상시험 COMPANION-002을 진행하고 있

큐리오시스, 레비티와 22억 장비 납품 계약으로 ODM 협업 시작

초기 확정 물량 외에도 시장 반응에 따른 공급 확대 기대 큐리오시스가 글로벌 생명과학 기업 레비티(Revvity)의 바이오파운드리용 콜로니피커 ODM 계약을 맺고 본격적으로 협업을 시작한다고 26일 밝혔다. 초기 확정 물량 기준 약 21억8000만 원 규모로, 국내 소부장 기업이 글로벌 빅파마의 핵심 R&D 및 제조 파트너로서 협업하게 된 의미 있는 사례를 기록했다. 생명공학 장비 시장은 다양한 장비가 연구 및 생산 공정 전반에 걸쳐 필요하기 때문에, 필연적으로 다품종 소량생산 구조를 띤다. 장비 하나에 들어가는 광학, 기구, 전장, 소프트웨어 등 여러 기술이 동시에 요구되지만 글로벌 대기업일수록 내부 의사결정과 개발 프로세스가 복잡하여 ‘R&D 병목’ 현상을 겪는다. 이로 인해 검증된 기술을 가진 장비사를 인수하거나, 연구개발 속도가 빠른 파트너에게 제품 공급을 맡기는 ODM 방식의 두 가지 생존 전략 중에서, 레비티는 큐리오시스와 손잡으며 후자를 택했다. 큐리오시스는 자동화 장비 개발에 필요한 ‘7대 핵심 기술’이라 할 수 있는 광학,