넥셀, 코스닥 상장예비심사청구서 제출

넥셀이 한국거래소에 코스닥 기술특례상장을 위한 예비심사 신청서를 제출했다고 14일 밝혔다. 상장 주관사는 NH투자증권이다. 2012년에 설립된 넥셀은 독자적인 인간유도만능줄기세포(hiPSC) 유래 체세포 분화기술을 국내 최초로 사업화 한 바이오 기업이다. 주요 사업으로 hiPSC 유래 기능성 체세포 제품, 이를 활용한 신약 안전성 및 유효성 평가 서비스, hiPSC 세포의 주문 위탁 개발 생산(CMDO), iPSC 유래 오가노이드 제품 및 hiPSC 유래 단백질을 활용한 신약 후보 물질 개발 등이 있으며 일본, 중국, 및 미국 등 세계 각지에 수출해 여러 글로벌 제약사 및 KOL 고객층을 확보했다. 넥셀은 ICH 가이드라인의 시험법을 개발 및 검증하는 기구인 HESI의 일원으로, 국내에서 유일하게 ICH 심혈관 안전성 약리평가 가이드라인(E14/S7B) 개정 연구에 참여했다. 또 세계 최초로 hiPSC 유래 심근세포 활용 심장 안전성 평가 서비스에 대해 ISO 17025를 획득했다. 2024.05.14

린버크, 크론병·궤양성 대장염 급여…적극적인 '점막 치유'로 대장암·심혈관질환 위험 낮춰야

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 염증성 장질환은 소화기관인 장에 원인을 알 수 없는 염증과 궤양이 반복적으로 생기는 자가면역 질환이다. 대표적으로 궤양성 대장염과 크론병이 있다. 조기에 진단받고 치료하지 않으면 복통, 설사, 혈변 등의 증상이 점점 심해져 삶의 질에 큰 영향을 미칠 수 있어 적극적인 치료가 필요하다. 최근 한국애브비의 자가면역 질환 치료제 린버크(성분명 유파다시티닙)가 궤양성 대장염과 크론병에 보험급여를 적용받으면서 치료제 선택의 폭을 넓혔다. 크론병 치료제로 현재까지 적응증 허가와 보험급여를 받은 경구제는 린버크가 유일하다. 린버크는 염증을 유발하는 원인 물질의 신호 전달 경로인 JAK 경로를 차단하는 기전으로 빠르고 강력한 효과를 나타내며, JAK2/3 대비 JAK1에 대한 선택성이 50~100배 가량 높아 다른 JAK 억제제와도 다소 다른 기전을 갖고 있다. 다양한 임상연구에서 유효성과 안전성 확인, 빠른 효과 및 스테로이드 사용 줄이는 이점 린버크는 다양한 임상 2024.05.14

美국립보건원, 네오이뮨텍 NT-I7 이용 ARS 치료제 연구에 최대 600만 달러 지원

네오이뮨텍은 미국 듀크대 연구진이 수행하는 NT-I7(물질명 efineptakin alfa)의 급성 방사선 증후군(ARS) 치료제 연구를 위해 미국 국립보건원(NIH) 산하 국립알레르기전염병연구소(NIAID)로부터 최대 6백만 달러(약 82억원)를 지원받는다고 13일 밝혔다. 연구팀은 방사선 노출 이후 NT-I7 투여에 따른 빠른 T 세포 회복이 보이는 장점, 특히 생존율 증진과 주요 감염병 발병 저하 등에 대한 연구를 수행할 계획이다. 이 연구는 듀크의대(Duke University School of Medicine) 소속이자 네오이뮨텍의 과학자문위원인 베니 첸 박사가 주도할 예정이다. 첸 박사는 2019년부터 방사선 노출 이후 NT-I7의 T 세포 증폭 및 회복 효능에 대한 연구를 진행하고 있으며, 비임상 연구 결과를 2022년 미국 방사선 피폭 장애 네트워크(RITN)와 미국 방사선연구학회(RRS)에서 발표했다. 최근 네오이뮨텍은 설치류 실험 및 그 이후에 진행할 허가용 동물실 2024.05.13

퓨쳐켐, FC705 미국 임상 2a상 첫 환자 투여

퓨쳐켐이 거세저항성 전이환자를 대상으로 하는 전립선암 치료제 FC705가 미국 임상 2a상에서 첫 환자 투여를 시작으로 본격적인 임상에 진입했다고 13일 밝혔다. 전립선암은 미국에서 연간 27만 명에 달하는 신규 환자가 지속적으로 발생해 미국 남성암 발생률 1위를 차지하는 대표적인 남성암이다. 퓨쳐켐의 FC705은 절반의 투여량으로 피폭등의 부작용은 최소화하면서 경쟁 약물 대비 높은 종양 섭취율로 치료효과를 최대화하는 베스트인클래스(Best in class) 전략으로 개발중인 전립선암 치료제다. FC705의 미국 임상은 미국 메릴랜드대병원(University of Maryland Medical Center) 외 5개 센터에서 진행했으며 1상 결과 객관적 반응률(ORR)과 질병통제율(DCR)은 100%로 나타났고 임상에 참여한 모든 환자에게서 전립선특이항원(PSA) 감소가 확인됐다. 2a상에서는 100mCi 용량을 20명의 환자에게 반복 투여한다. 이를 통해 전이성 거세저항성 전립선암 2024.05.13

그래디언트 바이오컨버전스, 美학회서 오가노이드 기반 유전자 편집 기술 활용 타깃 검증 기술 소개

그래디언트 바이오컨버전스가 7~11일 미국 볼티모어에서 열린 제27회 미국유전자세포치료학회(ASGCT) 연례회의에 참가했다고 13일 밝혔다. 이번 학회에서 포스터 발표를 통해 자사의 AI 플랫폼으로 발굴한 유전자 치료제 디스커버리 결과를 소개하고 개별 부스를 열어 오가노이드 기반의 유전자 치료제 안정성 평가 플랫폼 및 유도만능줄기세포(iPCS)를 활용한 희귀 질환 질병 모델링 플랫폼을 소개했다. 유전자 교정 기술을 사용한 유전자 치료제는 표적 DNA 외의 유전자를 편집하는 ‘오프타깃 효과(off-target effect)’를 유발해 암 유전자를 활성화시키거나 생식세포까지 편집할 수 있다. 그래디언트 바이오컨버전스가 구축한 700종 이상의 암환자 유래 오가노이드(PDO)는 정상 오가노이드를 페어로 보유하고 있어 약효 평가는 물론 안정성 평가까지 수행할 수 있다. 그래디언트 바이오컨버전스 이진근 대표는 "지난 달에도 영국의 희귀질환 유전자 치료제 개발기업에서 발주한 프로젝트를 수주했다" 2024.05.13

베이포투스, RSV로 인한 영아 입원율 82% 감소 입증한 실사용증거 의학전문지 란셋 게재

사노피가 베이포투스를 투여 받은 6개월 미만 영아에서 호흡기 세포융합 바이러스(RSV)로 인한 입원이 미접종 영아에 비해 82% 감소했다는 연구의 중간분석 결과가 의학전문지 란셋(The Lancet)에 게재됐다고 13일 밝혔다. 이번 결과는 베이포투스 도입 후 첫 RSV 계절에 확인한 결과로, 스페인 갈리시아 자치정부(Xunta de Galicia)의 보건 당국(Galician Directorate of Public Health)과 사노피의 협업 프레임워크 하에 진행 중인 3년 NIRSE-Gal 연구의 일부다. 발표된 데이터는 2023-2024 RSV 계절 동안 미국, 스페인, 프랑스에서 시행된 여러 광범위한 영아 예방접종 프로그램에서 보고된 실사용증거(RWE)와 일치했다. 엄격하게 통제된 임상시험 결과에서 확인되는 효능과 달리, 실사용증거는 해당 치료제 또는 예방 항체주사 투여가 일상적인 진료 환경에서 효과가 있는지 입증하는 데이터다. 이번 연구 결과에서도 베이포투스를 투여 받은 2024.05.13

분기매출 12조원 넘긴 노보 노디스크, 새 GLP-1 비만약 찾는데 6억달러 계약

[메디게이트뉴스 박도영 기자] GLP-1 당뇨병 및 비만 치료제로 1분기 12조원이 넘는 매출을 기록한 노보 노디스크(Novo Nordisk)가 차세대 GLP-1 수용체 작용제를 발굴하기 위해 6억 달러(약 8200억 원) 규모의 계약을 체결했다. 노보는 생명공학 분야 벤처캐피탈(VC) 플래그십 파이오니어링(Flagship Pioneering)이 설립한 메타포 바이오테크놀로지스(Metaphore Biotechnologies)와 차세대 비만 관리 치료제 개발을 위해 연구 협력 계약을 체결했다고 9일(현지시간) 발표했다. 계약 조건에 따라 노보는 GLP-1 수용체 관련 최대 2개 다중 표적 치료제를 발굴 및 개발하는데 메타포의 MIMICTM 플랫폼을 활용하는 대신 선급금과 개발 및 상업적 마일스톤으로 최대 6억 달러를 지급한다. 또한 R&D 비용을 보상하고 향후 메타포의 자금 조달 라운드에 참여한다. 이번 협력은 심장대사 및 희귀질환에 대한 새로운 치료제를 개발하기 위해 노보와 플래그십 2024.05.13

셀트리온, 미국서 유플라이마 낮은 도매가격 버전 제품 출시

셀트리온이 미국에서 자가면역질환 치료용 바이오시밀러 유플라이마(성분명 아달리무맙)에 이중가격 정책을 도입한다고 10일 밝혔다. 셀트리온은 최근 오리지널 제품의 도매가격(WAC)에서 85% 할인된 1038달러(2회 투여분 기준)의 낮은 도매가격(Low WAC) 버전의 유플라이마를 미국에 출시했다. 미국은 보험사, PBM(Pharmacy Benefit Manager), 시장 유형마다 선호하는 의약품 가격이나 리베이트 전략을 다르게 적용하기 때문에 이들의 니즈를 포괄적으로 수용하기 위해 같은 제품이지만 가격을 이원화해 별도 제품으로 승인받아 출시하는 전략을 취하기도 한다. 이번 Low WAC 제품의 출시로 셀트리온은 지난해 7월 오리지널 제품 도매가격 대비 5% 할인된 6576.5달러(2회 투여분 기준)의 가격으로 먼저 출시한 High WAC 제품과 함께 미국에서 유플라이마의 이중가격 정책을 본격적으로 추진하게 됐다. 기존의 High WAC 제품은 리베이트 비중이 낮은 공보험 시장에 공급 2024.05.10

경구용 CGRP 편두통약 아큅타 국내 출시…짧은 반감기·편의성 등으로 미충족 수요 해결

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 첫 경구용 CGRP 수용체 표적 치료제 아큅타(AQUIPTA, 성분명 아토제판트)가 아시아에서 처음으로 국내에 선보인다. 한국애브비는 10일 안다즈 서울 강남에서 성인 편두통 예방 치료제 아큅타 출시 기념 기자간담회를 열고 국내 편두통의 현황과 심각성, 최신 편두통 치료 지견 및 아큅타의 임상적 가치를 소개했다. 아큅타는 국내 최초이자 유일한 경구용 CGRP 수용체 길항제로 지난해 11월 식품의약품안전처로부터 허가받았다. 하루 1회 복용으로 편두통 발생 빈도에 상관없이 만성 및 삽화성 편두통 환자의 예방 치료제로 사용할 수 있다. 이날 간담회에는 세브란스병원 신경과 주민경 교수와 노원을지대학교병원 신경과 김병건 교수가 참석했다. 주 교수는 편두통 질환 강의를 통해 편두통의 병태생리학적 병인을 소개하고 국내 편두통 질병부담 및 삶에 미치는 영향에 대해 설명했다. 편두통은 신경학적 및 자율신경계 증상을 동반하는 잦은 발작이 특징인 만성질환이다. 심한 두통과 2024.05.10

역대 최대 규모 美유전자세포치료학회, 초기 단계지만 유망한 데이터 눈길

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 미국 유전자 및 세포 치료 학회 연례학술대회(ASGCT 2024)가 7~11일(현지시간) 미국 볼티모어에서 진행된다. 올해는 2000개 초록과 함께 역대 최대 규모로 열리는 가운데, 초기 단계지만 유망한 치료제에 대한 데이터가 속속 공개되고 있다. 리제네론(Regeneron)은 유전적 청각 장애를 앓고 있는 소아의 청력 개선 데이터를 구두 발표했고, 최근 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상시험을 허가 받은 프라임 메디슨(Prime Medicine)은 차세대 유전자 편집 치료제에 대한 비전을 제시했다. 리제네론 유전자 치료제 DB-OTO, 소아 환자서 치료 4주째부터 청각 반응 보여 리제네론은 8일(현지시간) 영유아를 대상으로 진행 중인 1/2상 CHORD 예비 결과를 발표했다. 이 임상시험은 현재 미국과 영국, 스페인에서 환자를 등록하고 있는 첫 사람 대상 오픈라벨 연구다. 이번 발표에는 유전성 난청 유전자 치료를 받은 세계 최연소 어린이 중 한 명의 2024.05.10