미국 FDA, 의약품 개발에 사용되는 동물실험 단계적 축소 계획 발표

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 미국 식품의약국(FDA)이 의약품 개발 과정에서 수행되는 동물실험을 축소, 개선 또는 대체한다. 이를 통해 약물 안전성을 향상시키고 평가 과정을 가속화하며, 연구개발(R&D) 비용을 낮춰 궁극적으로 의약품 가격을 낮추고자 한다. FDA는 10일(현지시간) 단클론항체 및 기타 약물에 대한 동물실험 요건을 단계적으로 폐지하는 계획을 발표했다. 올해 말 공개 워크숍을 개최해 로드맵을 논의하고, 그 이행에 대한 이해관계자들의 의견을 수렴할 예정이다. 내년 한 해 동안 FDA의 자문을 바탕으로, 선별된 단클론항체 개발사들이 주로 비동물 기반 시험 전략을 사용할 수 있도록 하는 시범 프로그램을 시작하는 것이 목표다. 동물실험을 대체할 방법으로는 인공지능(AI) 기반 독성 계산 모델, 실험실 환경에서의 세포주 및 유기체 독성 테스트(NAMs 데이터) 등이 포함된다. NAMs 데이터 포함이 권장되는 임상시험계획(IND) 신청에 대한 요건 이행은 즉시 시작된다. 또한 2025.04.11

그래디언트 바이오컨버전스, AACR 2025서 '비소세포폐암 신규 치료 타깃' 첫 공개

그래디언트 바이오컨버전스가 25일~30일 미국 시카고에서 열리는 미국암연구학회 연례학술대회(AACR 2025)에 참가한다고 10일 밝혔다. 이번 학회에서 비소세포폐암의 신규 치료 타깃인 'GBC-11004'를 처음으로 공개하고, 이를 포함한 자사의 최신 연구 성과와 기술을 총 3건의 포스터를 통해 발표할 예정이다. 또한 현장에서 개별 부스를 운영하며 업계 최대 규모의 환자 유래 오가노이드(PDO) 뱅킹과 AI 기반 타깃 발굴 플랫폼을 선보이고, 글로벌 제약 바이오 기업들과의 협력 기회를 모색할 계획이다. GBC-11004는 EGFR 치료제 내성 비소세포폐암에서 과발현되는 신규 키나아제로, 크리스퍼(CRISPR) 기반의 유전자 편집과 PDO기반 약물평가를 통해 치료 타깃으로서의 유효성을 입증했다. 그래디언트 바이오컨버전스는 자체 구축한 PDO 빅데이터와 AI 기반 타깃 발굴 플랫폼을 활용해, 기존의 차세대 염기서열(NGS) 분석만으로는 식별이 어려웠던 EGFR 저해제 내성 유전자를 효 2025.04.10

온코크로스, 세계 희귀의약품 총회서 AI 기반 신약개발 사례 발표

온코크로스가 22~24일 미국 보스턴에서 열리는 세계희귀의약품총회(World Orphan Drug Congress) 2025에 국내 기업 중 유일하게 발표기업으로 선정돼 RAPTOR AI를 활용한 희귀의약품 개발에 대해서 설명할 예정이라고 10일 밝혔다. 세계 희귀의약품 총회는 매년 미국과 유럽에서 2차례 개최되는 세계 최대 규모의 희귀질환 및 희귀의약품 전문 컨퍼런스다. 희귀질환 치료제를 개발 중인 글로벌 빅파마를 포함한 제약∙바이오 회사, FDA등의 규제기관, 환우 단체 및 연구기관, 병원 등이 참석해 희귀의약품 개발 촉진, 환자의 접근성 향상, 규제기관과의 소통 강화 등 R&D에서 상업화, 규제 및 환자 접근성에 이르기까지 전주기적 논의가 이뤄진다. 온코크로스는 그간 RAPTOR AI를 활용해 개발했던 희귀질환 치료제 사례를 소개함으로써 RAPTOR AI의 우수성을 알리고, 글로벌 제약사와의 협업 기회를 모색할 계획이다. 또한 희귀질환 환우 단체와의 협력을 통해 치료제 개발에 2025.04.10

듀켐바이오, 대만 PET 팜 바이오텍과 기술 이전 계약 체결

듀켐바이오(DCB)가 대만 PET 팜 바이오텍(PET Pharm Biotech, PPhBio)과 파킨슨병 진단용 PET 방사성의약품 '18F-FP-CIT'의 개발, 제조 및 상용화를 위한 독점 기술이전 계약을 체결했다고 10일 밝혔다. 계약에 따라 PPhBio는 대만 내 현지 임상시험을 포함한 인허가 절차, GMP 기준에 따른 의약품 제조, 유통 및 판매에 이르는 전 과정을 담당한다. 18F-FP-CIT는 뇌의 선조체 내 도파민 운반체(DAT) 밀도를 측정해 파킨슨병의 진단을 돕는 방사성의약품이다. 기존 진단제에 비해 결합 특이성과 영상 대비가 뛰어나, 증상 발현 전 흑질-선조체 경로의 미세한 퇴행성 변화까지 감지할 수 있어, 파킨슨병 진단에 효과적이다. 국내에서 진행된 시판 후 모니터링(PMS) 결과 3000명 이상의 환자에게서 안전성과 진단 정확성이 입증됐으며, 허가 이후 누적 12만5000회분 이상이 사용됐다. DCB는 18F-FP-CIT의 검증된 진단 성능을 바탕으로, GMP 2025.04.10

에이비엘바이오, AACR서 유한양행과 YH32364(ABL104) 포스터 발표

에이비엘바이오는 25~30일(현지시간) 미국 시카고에서 열리는 미국암학회(AACR) 연례 학술대회에 참석해 YH32364(ABL104)의 비임상 데이터를 포스터로 발표할 예정이라고 10일 밝혔다. 포스터는 에이비엘바이오와 파트너사 유한양행이 공동으로 발표한다. YH32364(ABL104)는 상피세포 성장인자 수용체(EGFR)와 T 세포의 활성화에 관여하는 4-1BB를 동시에 표적하는 이중항체다. EGFR은 유전자 변이가 발생할 시, 종양 세포의 신호전달경로를 활성화시켜 종양 세포의 성장을 촉진하는데, 이러한 특성에 따라 항암제 개발의 주요 표적 중 하나로 개발되고 있다. 포스터 제목은 '종양 의존적 4-1BB 활성화를 통해 강력한 항암 효능을 보여주는 EGFR 및 4-1BB 이중항체'로 29일 공개될 예정이다. 에이비엘바이오 이상훈 대표는 "에이비엘바이오의 4-1BB 기반 이중항체 플랫폼 그랩바디-T(Grabody-T)가 적용된 파이프라인을 AACR에서 소개하게 돼 기쁘다. 그랩바디 2025.04.10

빌릭스, 호주 임상 1상 완료...급성신장손상 치료제 임상 2a상 IND신청 완료

빌릭스(Bilix)가 호주에서 진행한 신약 후보물질 'BX-001N(제품명 브릭셀)'의 임상 1상을 성공적으로 완료하고 심장수술 후 급성신장손상(CSA-AKI) 적응증을 대상으로 임상 2a상 진입을 준비하고 있다고 10일 밝혔다. 빌릭스는 김명립 대표와 카이스트(KAIST) 생명과학과 전상용 교수가 공동 설립한 기업으로, 강력한 항염증·항산화 효과를 가진 인체 유래 물질인 빌리루빈을 기반으로 한 신약 개발에 주력하고 있다. BX-001N은 허혈 재관류 손상을 예방하고 치료할 목적으로 개발됐다. 빌릭스는 BX-001N의 임상2a 적응증으로 심장수술 후 급성신장손상을 선정했다. 심장 수술 중 신장으로 가는 혈류가 감소한 뒤 다시 공급될 때 활성산소(ROS)가 과다생성되면서 염증이 유발되는 허혈 재관류 손상으로 인해 신장세포와 조직이 손상된다. 심장수술 환자 중 약 20~30%에서 신장기능 저하가 나타나거나 심한 경우 투석으로 이어지며 사망에까지 이르게 될 수 있다. 그러나 아직 이 손상 2025.04.10

싸이티바, 탁월한 성능과 비용 효율성을 갖춘 단백질A 레진 신제품 공개

싸이티바 코리아가 단클론항체(mAb) 치료제 개발에 최적화된 새로운 단백질 A 레진 2종, '맵셀렉트 슈어 70(MabSelect SuRe 70)'과 '맵셀렉트 프리즘A X(MabSelect PrismA X)'를 출시한다고 10일 밝혔다. 맵셀렉트 슈어 70은 높은 동적결합용량(Dynamic Binding Capacity)을 바탕으로 업계 최고 수준의 품질과 뛰어난 가격 경쟁력을 동시에 확보, 임상 단계에서 탁월한 성능을 제공한다. 맵셀렉트 프리즘A X는 모든 맵셀렉트 레진 중 가장 높은 동적결합용량과 내구성을 자랑한다. 또한 비용 효율성도 높아 단클론항체를 확보하는데 우수한 성능을 발휘한다. 바이오시밀러 시장은 전 세계적으로 급성장하며 단클론항체 수요가 증가하는 가운데, 기존 단백질 정제 방식의 높은 개발 비용은 풀어야 할 과제였다. 특히 전임상 및 임상 생산 단계에서는 비용 절감이 매우 중요하다. 정제 과정의 횟수가 제한되기 때문이다. 또한 상업 생산 단계에서는 정제 공정의 속도 2025.04.10

첫 COPD 표적치료제 듀피젠트, 악화율 줄이고 폐기능 개선하며 새 패러다임 열다

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 만성폐쇄성폐질환(COPD) 환자가 중증 급성악화를 겪은 후 3.6년 이내 사망할 확률은 50%에 육박하는 것으로 알려져 있다. 기존 표준치료인 흡입용 코르티코스테로이드(ICS), 장기 지속형 베타2-작용제(LABA), 장기 지속형 무스카린 길항제(LAMA) 3제 병용요법은 특정 기전을 막기보다 넓은 범위에서 기관지를 확장하고 염증을 줄이는 역할을 해왔다. 이에 치료에 반응하지 않거나 치료를 받음에도 악화를 반복하는 환자가 많았다. 그런데 최근 COPD에서도 표적 생물학적제제가 승인되면서 특정 병인을 표적해 치료하는 것이 가능해졌다. 사노피 한국법인이 9일 기자간담회를 열고 미충족 수요가 높은 COPD 치료제 분야에서 듀피젠트(Dupixent, 성분명 두필루맙) 혁신성과 임상적 가치를 알렸다. 듀피젠트는 제2형 염증을 유발하는 주요 인자인 인터루킨-4(IL-4), 인터루킨-13(IL-13) 사이토카인을 표적하는 치료제다. 3월 식품의약품안전처로부터 표준흡 2025.04.09

비만치료제 성장 속 희귀 적응증 노려라…리듬, 뇌 손상 관련 비만 3상서 BMI 19.8% 줄여

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 리듬 파마슈티컬스(Rhythm Pharmaceuticals)의 멜라노코르틴-4 수용체(MC4R) 작용제 임시브리(Imcivree, 성분명 세트멜라노타이드)가 기존 방법으로는 치료가 어려운 뇌 손상과 관련된 비만 환자의 체질량지수(BMI) 크게 감소시키는 것으로 나타났다. 임시브리는 현재 비만 관련 희귀 유전 질환 환자의 체중 관리를 위한 약물로 승인 받아 사용되고 있다. 리듬은 후천성 시상하부 비만에 대한 3상 임상시험인 TRANSCEND에서 위약 조정 BMI 변화율 -19.8%로 중추적 목표를 달성했다고 7일(현지시간) 발표했다. 이 결과를 바탕으로 3분기 규제 기관에 허가신청서를 제출할 예정이다. 임시브리는 멜라노코르틴 작용제로, 식욕을 감소시키고 에너지 소비를 증가시킨다. 2020년 11월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 유전적 요인인 POMC, PCSK1, LEPR 결핍으로 인해 발생하는 중증 비만의 체중 관리를 위해 처음 승인됐다. 2022년 2025.04.09

큐라클-대정파마, 원료의약품 사업 상호 협력 위한 전략적 제휴 체결

큐라클이 원료의약품 전문기업 대정파마와 원료의약품(API) 사업의 상호 협력을 위한 전략적 제휴를 체결했다고 9일 밝혔다. 이번 전략적 제휴는 양사 간 API 판매 및 연구개발 사업의 안정적인 운영과 지속적인 성장을 도모하기 위해 체결됐다. 양사는 앞으로 API 사업의 운영 및 국내외 시장 확대를 위한 전략을 공동으로 수립하고, 유기적인 협력을 이어갈 계획이다. 큐라클은 대정파마가 보유한 유통 네트워크, 품질관리 및 생산 역량, 사업 노하우 등 API 사업 운영에 필요한 핵심 기반을 제공받는다. 대정파마는 큐라클의 연구개발 인프라와 전문 인력을 활용해 R&D 협업 기회를 확보하고, 향후 큐라클이 추진하는 API 사업 일부에 대한 공동 유통 및 마케팅을 담당한다. 큐라클 측은 "양사는 앞으로 서로의 강점을 결합, 연구개발부터 생산·유통까지 이어지는 시너지를 발휘할 수 있을 것으로 기대한다"며 "API 사업의 운영 및 국내외 시장 확대를 위해 양사간 협력을 강화해 나가겠다"고 말했다. 2025.04.09