큐로셀, 난치성 루푸스 환자에 안발셀 투여…국내 최초 자가면역질환 CAR-T 임상 진입

큐로셀이 최근 서울성모병원에서 개시된 난치성 루푸스 환자 대상 임상 연구를 통해 안발셀이 투여됐다고 17일 밝혔다. 이는 자가면역질환 환자에게 진행된 국내 첫 CAR-T 치료 사례다. 전신 홍반성 루푸스(SLE)는 면역체계 이상으로 인해 신체의 정상 세포와 조직을 공격하는 만성 자가면역질환이다. 피부, 관절, 신장, 폐, 심장, 중추신경계 등 전신 장기에 다양한 염증과 손상을 유발할 수 있으며, 아직 명확한 발병 원인이 밝혀지지 않아 완치가 어려운 질환으로 알려져 있다. 특히 기존 면역억제 치료에도 반응하지 않는 중증 환자에서는 장기 부전이나 생명을 위협하는 합병증으로 이어질 수 있다. 이번 임상은 기존 치료에 반응하지 않는 루푸스 환자에게 새로운 치료 옵션을 제시하는 전환점이자 CAR-T 치료가 혈액암을 넘어 자가면역질환으로 적응증을 확장할 수 있음을 시사한다. 임상은 서울성모병원 류마티스내과 주지현, 이봉우 교수, 혈액내과 윤재호 교수 주도로 3월 진행됐으며, 치료 대안이 없던 2025.04.17

와이바이오로직스, AACR에서 pH-감응 항체 기반 차세대 ADC 연구 결과 발표

와이바이오로직스가 25~30일(현지시간) 미국 시카고에서 열리는 '미국 암연구학회 연례학술대회(AACR 2025)'에서 pH-감응 항체 기반의 차세대 항체약물접합체(ADC) 연구 성과를 포스터로 발표한다고 17일 밝혔다. 많은 글로벌 제약·바이오 업체들이 ADC 신약개발에 뛰어들고 있어 임상연구는 지속적으로 증가하고 있으나, 정상 조직에서의 독성과 이로 인한 용량조절에 따른 제한적인 치료 효능으로 임상 중단율은 여전히 높은 수준이다. ADC 개발사들은 독성을 줄이기 위해 전신 순환 과정동안 안정하고 표적세포 특이적으로 약물을 방출하는 링커 기술이나 낮은 용량에서도 우수한 세포사멸효과를 갖는 새로운 페이로드 개발 등을 주로 연구하고 있으나, 보다 근본적인 해결 방안으로는 항체의 표적 선택성 향상이 필요하다. 와이바이오로직스의 pH-감응 항체 기술은 산성 조건에서 주로 활성을 보이는 항체를 선별할 수 있는 항체 발굴 고도화 기술이다. 종양 조직은 약산성을 띄는 반면 정상조직이나 혈액은 2025.04.17

한국다케다제약, 김미승 항암제사업부 총괄 선임

한국다케다제약이 15일 자로 신임 항암제사업부 김미승 총괄(Head of Oncology Business Unit)을 선임했다고 17일 밝혔다. 신임 김 총괄은 20년 이상 국내외 제약 및 의료 분야에서 항암제를 중심으로 마케팅, 메디컬, 학술영업 등 주요 기능을 두루 수행해온 전문가다. 특히 혈액암과 고형암 치료제의 제품 전략 수립과 실행 전반을 주도하며, 부서 간 협업과 성과 창출에 강점을 보여왔다. 김 총괄은 최근까지 암젠코리아의 항암제사업부 총괄을 맡아 신제품 도입과 브랜드 성장 전략을 이끌며 환자 중심의 접근 방식과 데이터 기반 의사결정 역량을 바탕으로 치료 접근성 확대에 기여해왔다. 그 이전에는 다양한 다국적제약사의 항암제사업부에서 마케팅, 메디컬 및 영업 직무를 수행하며 시장 진입과 성과 창출을 주도했다. 또한 삼성서울병원과 국립암센터에서 임상 약사로 재직하며 환자 치료 현장에 대한 깊은 이해를 바탕으로 현장 기반의 전문성을 갖췄다. 김 총괄은 중앙대학교에서 약학 학사 2025.04.17

피노바이오, AACR서 차세대 ADC 링커 기술 'PINOT-Linker' 연구 결과 발표

피노바이오가 25일부터 30일까지 미국 시카고에서 열리는 미국암연구학회(AACR 2025)에서 차세대 항체약물접합체(ADC) 링커 기술 ‘PINOT-Linker’가 적용된 ADC의 안전성 개선 및 병용 전략에 대한 연구 결과를 포스터로 발표한다고 17일 밝혔다. PINOT-Linker는 토포아이소머라아제1(Top1) 저해제 기반 ADC에서 자주 발생하는 간질성 폐질환(ILD) 부작용을 줄이기 위해 개발된 친수성, 순차 절단 ADC 링커 기술이다. 다이이치산쿄 등 주요 Top1 ADC 개발사들이 사용하는 GGFG 테트라펩타이드 링커의 아미노산 구조를 일부 변형하고, 친수성이 높은 글루쿠로나이드를 보호기 형태로 추가해 링커의 친수성과 안전성을 높였다. 해당 구조는 베타-글루쿠로니다아제(beta-glucuronidase)에 의해 보호기가 제거된 후 카텝신 L(cathepsin L) 효소에 의해 절단되는 순차 절단 기전을 가짐으로써, 약물이 세포 외부에서 비의도적으로 방출되는 현상을 최소화 2025.04.17

멥스젠, 글로벌 LNP 학회에서 독자 개발한 최첨단 생산 기술 발표

멥스젠이 14~16일 미국 보스턴에서 열린 제4회 지질나노입자(LNP) 제형 및 공정 개발 서밋(LNP Summit)에 참석해 독자 개발한 최첨단 나노입자 생산 기술을 발표했다고 17일 밝혔다. LNP 서밋은 LNP 제형 및 공정 개발 분야의 최신 기술을 조명하는 국제 컨퍼런스로, 글로벌 제약·바이오 업계 전문가들이 참석해 차세대 약물 전달 시스템을 주제로 심도 있는 논의와 정보 교류를 진행하는 자리다. 이번 학회에서 멥스젠은 mRNA와 ASO(안티센스 올리고뉴클레오타이드) 등의 치료물질을 효과적으로 나노입자(NP)에 안정적으로 봉입하고 균일하게 대량 생산할 수 있는 독자적인 미세유체 합성칩과 이를 적용한 나노입자 생산 자동화 시스템 ‘나노칼리버(NanoCalibur)’를 소개했다. 나노칼리버는 초기 입자 설계부터 전임상 소동물실험까지 대응 가능한 ‘나노칼리버 랩(Lab)’, 그리고 전임상 대동물실험 및 임상용 ‘나노칼리버 GMP’로 구성된다. LNP 대량 합성을 위한 높은 유량(f 2025.04.17

J&J, 연매출 14조원 스텔라라 독점권 잃었지만 성장 기록…1분기 매출 2.4% 증가

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 1분기 존슨앤드존슨(J&J)의 블록버스터 자가면역질환 치료제 스텔라라(Stelara)의 매출이 바이오시밀러와의 경쟁으로 34% 줄었다. 그러나 트렘피어(Tremfya)와 리브레반트(Rybrevant) 등의 선전 덕에 J&J의 전체 매출은 애널리스트 예상치를 상회한 성과를 거뒀다. 특히 스텔라라 매출의 75%가 염증성 장질환(IBD) 적응증인데, 트렘피어가 최근 궤양성 대장염과 크론병 적응증에 대해 출시하며 이를 충분히 대체할 수 있을 것이라는 기대감을 내비쳤다. J&J는 1분기 매출이 전년 대비 2.4% 증가한 218억9300만 달러를 기록했다고 15일(현지시간) 실적발표에서 밝혔다. 제약부문 매출은 2.3% 증가한 138억7300만 달러였다. 1분기에서 가장 눈에 띄는 변동 사항은 스텔라라의 매출이다. 스텔라라는 2024년 한 해 동안 103억6000만 달러 매출을 올렸는데, 이는 J&J 제약부문 총 매출액의 18% 이상에 해당한다. 그러나 1분기 바 2025.04.17

입셀, 면역 거부 반응 줄인 차세대 유도만능줄기세포 개발 성공

입셀이 가톨릭중앙의료원 기초의학사업추진단 주지현 단장(서울성모병원 류마티스내과) 연구팀과 가톨릭대 유도만능줄기세포응용연구소 임예리 교수팀, 성균관대 바이오헬스규제과학과 손여원 교수팀이 공동으로 진행한 연구를 통해 면역 거부 반응을 최소화한 '저면역원성 유도만능줄기세포(iPS 세포)' 개발에 성공했다고 16일 밝혔다. 이번 연구 결과는 국제학술지 Experimental & Molecular Medicine에 게재됐다. 연구진은 CRISPR-Cas9 유전자 가위를 활용해 면역 반응을 유발하는 핵심 유전자(HLA-A, HLA-B, HLA-DR 알파)를 제거함으로써 체내에서 거부 반응을 획기적으로 줄인 iPS 세포 'Clone A7'을 확보했다. 줄기세포는 신체 여러 조직으로 분화할 잠재력을 지닌 반면, 환자에게 이식 시 면역 시스템이 이를 외부 물질로 인식해 공격하는 면역 거부 반응이 가장 큰 과제로 꼽혀 왔다. 그러나 Clone A7은 다능성 유지 여부를 확인하는 주요 마커(Oct4, 2025.04.16

세마글루티드, 심혈관 질환 있는 비만 환자의 전체 5-POINT 심혈관계 사건 줄여

노보 노디스크가 확증된 심혈관계 질환이 있고 당뇨병 병력이 없는 과체중 또는 비만 환자에서 최초 주요 심혈관계 사건 발생 이후 세마글루티드 2.4mg의 이점을 확인한 SELECT 임상의 하위 분석 결과를 최근 시카고에서 열린 제74회 미국심장학회 연례학술대회(ACC 2025)에서 발표했다고 16일 밝혔다. 분석 결과 세마글루티드 2.4mg은 확증된 심혈관계 질환이 있고 당뇨병 병력이 없는 과체중 또는 비만 환자에서 사전 정의된 전체 5-POINT 심혈관계 사건(심혈관계 질환 사망, 비치명적 심근경색, 비치명적 뇌졸중, 불안정 협심증으로 인한 입원, 관상동맥 재관류술)의 발생률을 위약 대비 22% 감소시킨 것으로 보고됐다. 비만은 심혈관계 질환 및 사망, 뇌졸중의 직접적 원인이 될 수 있으며, 실제로 비만 관련 사망 3건 중 2건은 심혈관 질환과 관련된 것으로 나타났다. 심혈관 질환 발생 위험이 높은 비만 환자는 시간이 경과할수록 다양한 후속 사건을 경험할 위험이 있으나, 일반적인 대 2025.04.16

한국룬드벡, 한국 법인 설립 이후 최초 외국인 CEO 브래드 애드워즈 선임

한국룬드벡이 1일 한국 법인 설립 이후 23년 만에 최초 외국인 최고경영자(CEO)로 브래드 애드워즈(Brad Edwards)를 선임했다고 16일 밝혔다. 애드워즈 신임 대표는 쉐링플라우(Schering-Plough), 화이자(Pfizer), 샤이어(Shire), 다케다(Takeda) 등 다양한 다국적 제약회사에서 근무하며 약 25년 동안 폭넓은 경험과 전문성을 쌓았다. 최근에는 싱가포르에서 다케다의 혈장 유래 치료제(plasma derived-therapies) 신규 시장 발굴 책임자로 근무했다. 평소 희귀질환 분야에 관심이 많았던 애드워즈 대표는 지난 2014년 희귀(특수)질환 전문제약사 샤이어로 이직 후, 샤이어의 풍부한 희귀질환 포트폴리오를 통해 많은 경험을 쌓았다. 이후 다케다가 샤이어를 인수한 후, 다케다 호주와 뉴질랜드의 총괄 책임자로 임명됐으며, 산업 협회 이사회 멤버로서 호주에서 환자들의 희귀질환 치료제 접근성 개선을 위한 외부 정책 환경 형성에 기여했다. 이번 신임 2025.04.16

화이자, 경구용 GLP-1 다누글리프론 개발 중단…차세대 비만약 거래로 이어질까

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 화이자(Pfizer)가 부작용 문제로 다누글리프론(danuglipron)의 개발에 더 이상 투자하지 않기로 결정하며 비만에 '올인(all in)'하겠다는 전략에 일부 차질이 생겼다. 화이자는 비만 치료제로 연구 중이던 경구용 GLP-1 수용체 작용제 다누글리프론(danuglipron)의 개발을 중단한다고 14일(현지시간) 밝혔다. 다누글리프론은 화이자가 자체적으로 발견하고 개발한 후보물질이다. 원래 1일 2회 복용하는 약제로 개발됐으나 2b상 연구에서 높은 부작용이 확인됐다. 치료받은 환자의 최대 73%가 메스꺼움을 경험했고, 약 47%, 25%가 각각 구토와 설사를 경험했다. 부작용으로 인한 중단 비율은 모든 투여량에 걸쳐 50%를 초과했다. 2023년 12월 화이자는 1일 2회 제형으로는 더 이상 개발하지 않겠다고 발표했다. 그러나 1일 1회 제형도 경구용 GLP-1 분야에서 경쟁력 있는 프로파일을 가질 가능성이 있다고 판단, 지난해 제형을 조정하고 2025.04.16